Penpulimab (Anikora)

Thuốc này là gì và hoạt động thế nào

Penpulimab (tên đầy đủ tại Mỹ là penpulimab kcqx, hãng Akeso Biopharma) là một kháng thể đơn dòng thuộc nhóm thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch, dùng đường truyền tĩnh mạch. [1] [2] Tên thương mại của thuốc là Anikora, tên tiếng Trung là 安尼可, được lưu hành tại Trung Quốc. [4] Tại Hoa Kỳ, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt thuốc ngày 23/4/2025 cho ung thư vòm họng, và nhãn thuốc tại Mỹ chỉ ghi tên hoạt chất penpulimab kcqx, không có tên thương mại riêng. [2] [3]

Thuốc gắn vào thụ thể PD 1 (thụ thể chết theo chương trình 1) trên tế bào lympho T. Bình thường, khi các phân tử PD L1 hoặc PD L2 trên tế bào ung thư gắn vào PD 1, tế bào T bị "phanh" lại và không tấn công khối u. Chặn PD 1 giúp gỡ phanh này, để hệ miễn dịch nhận ra và tấn công tế bào ung thư. [2]

Dùng cho ai

Theo nhãn thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, penpulimab dùng cho người trưởng thành bị ung thư biểu mô vòm họng thể không sừng hoá (thể ung thư vòm mũi họng mà tế bào không tạo chất sừng), trong hai tình huống: [1] [2]

• Bước đầu, cho bệnh tái phát hoặc di căn: kết hợp với gemcitabine và cisplatin hoặc carboplatin (hoá trị nhóm platinum).
• Dùng đơn thuần, cho bệnh đã di căn và tiến triển trong hoặc sau hoá trị có platinum và ít nhất một dòng điều trị khác.

Trong thử nghiệm then chốt, gần như toàn bộ người bệnh là người châu Á. [2] Trước khi dùng, bác sĩ sẽ đánh giá bệnh có tái phát tại chỗ hay di căn xa, và các điều trị đã dùng trước đó.

Hiệu quả theo nghiên cứu

• Bước đầu, kết hợp hoá trị (nghiên cứu AK105 304): thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, nhiều trung tâm, 291 người bệnh được dùng penpulimab hoặc giả dược cùng gemcitabine và cisplatin hoặc carboplatin trong tối đa 6 chu kỳ, sau đó duy trì penpulimab hoặc giả dược tối đa 24 tháng. Nhóm dùng penpulimab có thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị 9,6 tháng so với 7,0 tháng, giảm khoảng 55% nguy cơ bệnh tiến triển hoặc tử vong. Dữ liệu thời gian sống toàn bộ chưa đủ trưởng thành tại thời điểm phân tích. [2]
• Dùng đơn thuần sau nhiều dòng điều trị (nghiên cứu AK105 202): ở 125 người bệnh đã hoá trị platinum và ít nhất một dòng khác, khoảng 28% có khối u thu nhỏ; khoảng 46% người đáp ứng duy trì đáp ứng từ 12 tháng trở lên. Phần lớn người bệnh đã từng xạ trị trước đó. [2]

Tác dụng phụ thường gặp và khi nào cần báo bác sĩ ngay

Khi kết hợp hoá trị, tác dụng phụ thường gặp nhất gồm buồn nôn, nôn, suy giáp, táo bón, chán ăn, sụt cân, ho, nhiễm COVID 19, mệt mỏi, phát ban và sốt. Khi dùng đơn thuần, hay gặp nhất là thiếu máu và suy giáp. [2]

Vì thuốc "tháo phanh" hệ miễn dịch, hệ miễn dịch có thể tấn công nhầm các cơ quan lành, gây phản ứng bất lợi qua trung gian miễn dịch có thể nặng hoặc tử vong, ở bất kỳ cơ quan nào, và có thể xảy ra cả sau khi đã ngừng thuốc. [2] Hãy báo bác sĩ ngay nếu có:

• Phổi (viêm phổi): ho mới hoặc nặng hơn, đau ngực, khó thở. [2]
• Ruột (viêm đại tràng): tiêu chảy, đau bụng nhiều. [2]
• Gan (viêm gan): vàng da, buồn nôn hoặc nôn nhiều, dễ bầm tím hoặc chảy máu. [2]
• Nội tiết: dấu hiệu suy tuyến thượng thận, viêm tuyến yên, suy giáp, cường giáp hoặc đái tháo đường type 1, như mệt lả, đau đầu dai dẳng, thay đổi cân nặng, khát và tiểu nhiều. [2]
• Thận (viêm thận): tiểu ít, tiểu ra máu, phù mắt cá chân, chán ăn. [2]
• Da: phát ban hoặc bất kỳ khó chịu nặng nào ở da, vì có thể là phản ứng da nghiêm trọng như hội chứng Stevens Johnson. [2]
• Phản ứng khi truyền: ớn lạnh, run, sốt, nổi mẩn, khó thở, chóng mặt trong hoặc sau khi truyền. [2]

Theo dõi trong quá trình dùng thuốc

• Xét nghiệm men gan, creatinine và chức năng tuyến giáp trước khi bắt đầu và định kỳ trong quá trình điều trị. [2]
• Bác sĩ có thể tạm ngừng hoặc ngừng hẳn thuốc tuỳ loại và mức độ phản ứng; nhiều phản ứng miễn dịch cần điều trị bằng corticoid. [2]
• Chụp đánh giá khối u định kỳ; trong nghiên cứu dùng đơn thuần, khối u được đánh giá mỗi 8 tuần trong năm đầu. [2]

Tương tác và lưu ý khi dùng

• Ghép tế bào gốc đồng loài: có thể gặp biến chứng nặng, có khi tử vong, nếu ghép trước hoặc sau khi dùng thuốc nhóm ức chế PD 1. [2]
• Bệnh tự miễn: người có bệnh tự miễn hoặc bệnh cần dùng thuốc ức chế miễn dịch không được tham gia nghiên cứu dùng đơn thuần; hãy báo bác sĩ nếu có các bệnh này. [2]
• Mang thai: thuốc có thể gây hại cho thai nhi. Phụ nữ có khả năng mang thai cần tránh thai hiệu quả trong khi điều trị và 4 tháng sau liều cuối. [2]
• Cho con bú: không cho con bú trong khi điều trị và 4 tháng sau liều cuối. [2]

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Ung thư vòm họng của tôi có đúng là thể không sừng hoá không, và bệnh đang ở giai đoạn nào?
• Penpulimab khác gì so với các thuốc ức chế PD 1 khác đang dùng cho ung thư vòm họng?
• Penpulimab đã được cấp phép ở Việt Nam chưa, và nếu chưa thì có thuốc tương đương nào?
• Tôi sẽ dùng thuốc kết hợp hoá trị trong bao lâu, và giai đoạn duy trì kéo dài bao lâu?
• Những dấu hiệu nào của phản ứng miễn dịch cần đến viện ngay, kể cả sau khi đã ngừng thuốc?
• Bao lâu tôi cần xét nghiệm máu, tuyến giáp và chụp đánh giá đáp ứng?
• Chi phí mỗi chu kỳ và chính sách bảo hiểm thế nào?

Nguồn tham khảo

1. Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI): Penpulimab
2. Nhãn thuốc được FDA phê duyệt (DailyMed): Penpulimab Kcqx (Penpulimab) Injection [Akeso Biopharma, Co., Ltd]
3. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA): FDA approves penpulimab-kcqx for non-keratinizing nasopharyngeal carcinoma
4. Akeso: Anikora (Penpulimab Injection), trang sản phẩm