Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA)

FDA là gì

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) là cơ quan thuộc chính phủ liên bang Mỹ, có nhiệm vụ bảo vệ sức khoẻ cộng đồng [3]. FDA bảo đảm thuốc, sản phẩm sinh học và thiết bị y tế dùng cho người an toàn và hiệu quả; đồng thời quản lý an toàn thực phẩm, mỹ phẩm và nhiều sản phẩm khác [1] [3].

Trong các bài về thuốc ung thư, cụm từ "được FDA phê duyệt" xuất hiện rất thường xuyên. Lý do là Mỹ thường là một trong những nơi đầu tiên phê duyệt thuốc mới, và hồ sơ phê duyệt của FDA được công khai, dễ tra cứu.

Vì sao điều này quan trọng với người bệnh

"FDA phê duyệt" nghĩa là thuốc đã được xem xét dựa trên dữ liệu nghiên cứu và được phép lưu hành tại Mỹ cho những chỉ định cụ thể ghi trên nhãn. Điều đó cho thấy thuốc có bằng chứng khoa học đáng kể. Nhưng với người bệnh ở Việt Nam, cần hiểu thêm ba điều:

• Thuốc được FDA duyệt chưa chắc đã có mặt hoặc được cấp phép tại Việt Nam.
• Thuốc được duyệt cho một loại ung thư, một giai đoạn hoặc một đột biến gen cụ thể; không có nghĩa là dùng được cho mọi ung thư.
• Được phép lưu hành khác với được bảo hiểm y tế chi trả.

Các kiểu phê duyệt cần biết

Phê duyệt thông thường. Thuốc được duyệt khi các thử nghiệm lâm sàng cho thấy lợi ích rõ ràng, ví dụ giúp người bệnh sống lâu hơn hoặc sống tốt hơn, và lợi ích lớn hơn nguy cơ.

Phê duyệt nhanh có điều kiện (accelerated approval). Với bệnh nặng chưa có đủ lựa chọn điều trị, FDA có thể phê duyệt sớm dựa trên một "chỉ số thay thế", ví dụ khối u thu nhỏ, thay vì chờ nhiều năm để biết thuốc có giúp người bệnh sống lâu hơn không [2]. Đổi lại, hãng thuốc phải tiếp tục làm nghiên cứu xác nhận. Nếu nghiên cứu xác nhận không chứng minh được lợi ích, FDA có thể rút phê duyệt hoặc thay đổi chỉ định [2]. Vì vậy, một thuốc "được phê duyệt nhanh" có bằng chứng ban đầu hứa hẹn nhưng chưa trọn vẹn bằng thuốc đã có kết quả thử nghiệm pha 3 đầy đủ.

Phê duyệt dựa trên kết quả các pha thử nghiệm. Kết quả từ thử nghiệm pha 1 đến pha 3 được dùng để quyết định phê duyệt thuốc mới hoặc chỉ định mới cho thuốc cũ [5].

Cấp phép thuốc tại Việt Nam

Ở Việt Nam, cơ quan tương ứng về thuốc là Cục Quản lý Dược thuộc Bộ Y tế. Hồ sơ đăng ký lưu hành thuốc được nộp đến Cục, được chuyên gia thẩm định, và Cục cấp giấy đăng ký lưu hành trong thời hạn tối đa 12 tháng kể từ khi nhận đủ hồ sơ [4]. Thuốc đã có số đăng ký mới được lưu hành hợp pháp. Sau đó, thuốc còn phải nằm trong danh mục thuốc do Bộ Y tế ban hành mới được bảo hiểm y tế thanh toán, và nhiều thuốc ung thư chỉ được thanh toán một phần.

Vì các bước này, thuốc mới thường đến Việt Nam chậm hơn so với Mỹ. Trong thời gian chờ, một số người bệnh có thể tiếp cận thuốc qua thử nghiệm lâm sàng hoặc chương trình tiếp cận đặc biệt tuỳ bệnh viện.

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Thuốc tôi đọc được trên mạng đã được cấp phép ở Việt Nam chưa?
• Thuốc này được phê duyệt cho đúng loại và giai đoạn ung thư của tôi không?
• Đây là phê duyệt đầy đủ hay phê duyệt nhanh có điều kiện?
• Nếu thuốc chưa có ở Việt Nam, tôi có lựa chọn nào tương đương hoặc thử nghiệm lâm sàng nào không?

Nguồn tham khảo

1. U.S. Food and Drug Administration, What We Do: https://www.fda.gov/about-fda/what-we-do
2. U.S. Food and Drug Administration, Accelerated Approval: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/accelerated-approval
3. NCI Dictionary of Cancer Terms, FDA: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/fda
4. Báo Điện tử Chính phủ, Trình tự cấp giấy đăng ký lưu hành thuốc, nguyên liệu làm thuốc: https://baochinhphu.vn/trinh-tu-cap-giay-dang-ky-luu-hanh-thuoc-nguyen-lieu-lam-thuoc-10222091416325183.htm
5. National Cancer Institute, How Do Clinical Trials Work?: https://www.cancer.gov/research/participate/clinical-trials/how-trials-work