Các pha thử nghiệm lâm sàng (pha 1, 2, 3)

Các pha thử nghiệm lâm sàng là gì

Thử nghiệm lâm sàng về điều trị ung thư mới được tiến hành qua nhiều bước nối tiếp nhau, gọi là các pha [1]. Tuỳ kết quả của pha trước, phương pháp điều trị mới có thể được chuyển sang thử nghiệm ở pha tiếp theo [1]. Mỗi pha trả lời một câu hỏi khác nhau.

Lưu ý dễ nhầm: "thử nghiệm pha 3" nói về bước nghiên cứu của một thuốc, hoàn toàn không liên quan đến "ung thư giai đoạn 3" là mức độ lan rộng của bệnh. Một người ung thư giai đoạn 4 vẫn có thể tham gia thử nghiệm pha 1, pha 2 hay pha 3.

Vì sao điều này quan trọng với người bệnh

Khi đọc tin về một "thuốc mới đầy hứa hẹn", biết thuốc đang ở pha nào giúp đánh giá bằng chứng mạnh đến đâu. Kết quả pha 1 và pha 2 thường chỉ gợi ý; kết quả pha 3 mới là bằng chứng chính để thay đổi điều trị chuẩn. Khi được mời tham gia thử nghiệm, biết pha nào cũng giúp người bệnh hiểu mục tiêu nghiên cứu và những gì có thể chờ đợi.

Mỗi pha trả lời câu hỏi gì

Pha 1: thuốc có an toàn không, liều bao nhiêu là chịu được. Các nhà nghiên cứu tìm hiểu tác dụng phụ, khả năng người bệnh dung nạp và liều cao nhất có thể dùng [1]. Số người tham gia ít, khoảng 15 đến 30 người [1]. Mục tiêu chính không phải là chữa bệnh, dù một số người có thể được lợi.

Pha 2: thuốc có tác dụng với ung thư không. Pha 2 kiểm tra xem phương pháp mới có hiệu quả với một loại ung thư nhất định hay không, chẳng hạn có làm khối u nhỏ lại hay cải thiện kết quả xét nghiệm máu [3]. Số người tham gia nhiều hơn, khoảng 50 đến 100 người, và tiếp tục theo dõi độ an toàn [1].

Pha 3: thuốc mới có tốt hơn điều trị chuẩn không. Pha 3 so sánh phương pháp mới với điều trị chuẩn hiện hành, xem cách nào hiệu quả hơn và cách nào ít tác dụng phụ hơn, ví dụ nhóm nào có tỷ lệ sống cao hơn [2] [1]. Người tham gia được chia ngẫu nhiên vào các nhóm để bảo đảm sự khác biệt là thật, không do khác biệt giữa những người trong mỗi nhóm [1]. Pha 3 có số người tham gia lớn, từ khoảng 100 đến vài nghìn người [1] [2]. Phần lớn trường hợp, thuốc chỉ vào pha 3 sau khi đã đạt mục tiêu ở pha 1 và pha 2 [2].

Pha 4: theo dõi sau khi thuốc đã được phê duyệt. Pha 4 xem xét độ an toàn và hiệu quả lâu dài khi thuốc được dùng rộng rãi trên nhiều nhóm người bệnh [1].

Kết quả từ pha 1 đến pha 3 được các cơ quan quản lý như Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) dùng để quyết định phê duyệt thuốc mới hoặc chỉ định mới [1].

Vì sao kết quả pha 2 chưa chắc chắn

Thử nghiệm pha 2 thường ít người và nhiều khi không có nhóm so sánh. Một thuốc làm khối u nhỏ lại ở một nhóm nhỏ người bệnh chưa chắc sẽ giúp người bệnh sống lâu hơn hay sống tốt hơn khi so với điều trị chuẩn trên quy mô lớn. Không ít thuốc có kết quả pha 2 khả quan nhưng không vượt qua được pha 3. Vì vậy, khi thấy tin "thuốc mới cho kết quả ấn tượng", người bệnh nên hỏi xem đó là kết quả pha mấy.

Đôi khi, với bệnh nặng chưa có lựa chọn tốt, thuốc có thể được phê duyệt sớm dựa trên kết quả pha 2 và phải tiếp tục chứng minh lợi ích bằng nghiên cứu xác nhận.

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Thuốc tôi đọc được đang ở pha nghiên cứu nào?
• Thuốc này đã có kết quả thử nghiệm pha 3 so với điều trị chuẩn chưa?
• Nếu tôi tham gia thử nghiệm pha 1 hay pha 2, tôi có thể mong đợi gì và rủi ro là gì?
• Trong thử nghiệm pha 3, tôi có thể được xếp vào nhóm nào, và nhóm đối chứng dùng gì?

Nguồn tham khảo

1. National Cancer Institute, How Do Clinical Trials Work?: https://www.cancer.gov/research/participate/clinical-trials/how-trials-work
2. NCI Dictionary of Cancer Terms, phase III clinical trial: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/phase-iii-clinical-trial
3. NCI Dictionary of Cancer Terms, phase II clinical trial: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/phase-ii-clinical-trial