Thử nghiệm lâm sàng

Thử nghiệm lâm sàng là gì

Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu được thực hiện trên người để kiểm tra xem một cách tiếp cận y khoa mới có hiệu quả hay không [1]. Trong ung thư, thử nghiệm có thể kiểm tra thuốc mới, cách phối hợp mới giữa các thuốc đã có, cách phát hiện bệnh sớm, cách phòng bệnh, hoặc cách giảm tác dụng phụ để người bệnh sống dễ chịu hơn [1].

Hầu hết các thuốc ung thư đang dùng hiện nay đều đã đi qua thử nghiệm lâm sàng trước khi được phê duyệt. Nhiều người bệnh sống lâu hơn ngày nay chính là nhờ kết quả của những người đã tham gia thử nghiệm trước đó [1].

Vì sao điều này quan trọng với người bệnh

Với một số người, thử nghiệm lâm sàng là cơ hội tiếp cận phương pháp điều trị mới chưa được lưu hành rộng rãi. Với người đã dùng hết các lựa chọn chuẩn, đây đôi khi là hướng đi còn lại đáng cân nhắc. Tuy vậy, điều trị trong thử nghiệm chưa được chứng minh là tốt hơn; đó chính là câu hỏi mà nghiên cứu đang tìm lời giải.

Khi đọc các bài về thuốc, người bệnh sẽ thường gặp cụm từ "thử nghiệm pha 3" hay "thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng". Hiểu các khái niệm này giúp đánh giá một kết quả nghiên cứu đáng tin đến đâu.

Các khái niệm thường gặp

Thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng. Người tham gia được chia vào các nhóm một cách ngẫu nhiên, thường bằng máy tính, để so sánh các cách điều trị khác nhau [4] [2]. Chia ngẫu nhiên giúp các nhóm giống nhau về tuổi, mức độ bệnh và nhiều yếu tố khác, nhờ đó sự khác biệt về kết quả phản ánh đúng tác dụng của cách điều trị [4]. Vào lúc tiến hành, chưa ai biết cách nào tốt hơn [4]. Nhóm đối chứng thường nhận điều trị chuẩn hiện hành [2].

Giả dược. Giả dược là chất không có hoạt tính, trông giống và được dùng giống hệt thuốc đang thử [5]. Trong thử nghiệm điều trị ung thư, giả dược hiếm khi được dùng thay cho điều trị [2]. Thường gặp hơn là so sánh "điều trị chuẩn cộng thuốc mới" với "điều trị chuẩn cộng giả dược", hoặc dùng giả dược khi bệnh chưa có điều trị chuẩn [2]. Nếu có dùng giả dược, người tham gia luôn được báo trước và điều này được ghi trong phiếu đồng ý [2].

Các pha. Thử nghiệm đi qua các pha nối tiếp nhau: pha 1 và 2 tập trung vào an toàn và dấu hiệu hiệu quả, pha 3 so sánh với điều trị chuẩn trên số lượng lớn người bệnh, pha 4 theo dõi sau khi thuốc đã được phê duyệt [2].

Tham gia có an toàn không

Không có điều trị nào hoàn toàn không rủi ro, kể cả trong hay ngoài thử nghiệm. Nhưng thử nghiệm có nhiều lớp bảo vệ [3]:

• Đồng ý tham gia sau khi được giải thích. Nhóm nghiên cứu giải thích mục đích, quy trình, lợi ích và rủi ro có thể có, cùng các lựa chọn điều trị khác. Người bệnh được hỏi thoải mái trước khi ký phiếu đồng ý [3].
• Quyền rút lui. Ngay cả khi đã ký, người tham gia vẫn có thể rời nghiên cứu bất cứ lúc nào [3].
• Hội đồng đạo đức. Đề cương nghiên cứu được hội đồng đạo đức xem xét trước khi nhận người bệnh; hội đồng có thể yêu cầu thay đổi hoặc dừng nghiên cứu nếu cần để bảo vệ người tham gia [3].
• Theo dõi liên tục. Khi có thông tin mới, nhóm nghiên cứu phải thông báo cho người tham gia [3].

Mỗi thử nghiệm có tiêu chí tham gia riêng, chẳng hạn loại ung thư, giai đoạn, các điều trị đã dùng, chức năng gan thận và thể trạng. Không đủ tiêu chí không có nghĩa là bệnh "hết cách", mà chỉ là thử nghiệm đó không phù hợp.

Tại Việt Nam, một số bệnh viện ung bướu lớn có tham gia thử nghiệm quốc tế. Cách đơn giản nhất để biết là hỏi trực tiếp bác sĩ điều trị.

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Có thử nghiệm lâm sàng nào phù hợp với loại và giai đoạn bệnh của tôi không?
• Thử nghiệm này đang ở pha nào, và nhóm đối chứng nhận điều trị gì?
• Tôi có thể nhận giả dược không, và nếu có thì tôi vẫn được điều trị chuẩn chứ?
• Chi phí nào do nghiên cứu chi trả, chi phí nào tôi phải tự lo?
• Nếu rút lui giữa chừng, tôi sẽ được điều trị tiếp như thế nào?

Nguồn tham khảo

1. National Cancer Institute, What Are Clinical Trials?: https://www.cancer.gov/research/participate/clinical-trials/what-are-clinical-trials
2. National Cancer Institute, How Do Clinical Trials Work?: https://www.cancer.gov/research/participate/clinical-trials/how-trials-work
3. National Cancer Institute, Patient Safety in Clinical Trials: https://www.cancer.gov/research/participate/clinical-trials/safety
4. NCI Dictionary of Cancer Terms, randomized clinical trial: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/randomized-clinical-trial
5. NCI Dictionary of Cancer Terms, placebo: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/placebo