Liệu pháp nhắm trúng đích

Liệu pháp nhắm trúng đích là gì

Liệu pháp nhắm trúng đích (còn gọi là điều trị đích, thuốc đích) là cách điều trị dùng thuốc hoặc chất khác để tác động vào những phân tử đặc hiệu mà tế bào ung thư cần để sống và lan rộng [1]. Đây là nền tảng của y học chính xác [2].

Hầu hết thuốc nhắm trúng đích thuộc hai nhóm [1] [2]:

• Thuốc phân tử nhỏ: đủ nhỏ để đi vào bên trong tế bào, thường ở dạng viên uống. Nhiều thuốc trong nhóm này có tên kết thúc bằng "tinib", như osimertinib hay alectinib.
• Kháng thể đơn dòng: protein được tạo trong phòng thí nghiệm, bám vào đích trên bề mặt tế bào ung thư, thường truyền qua tĩnh mạch. Ví dụ trastuzumab.

Thuốc nhắm trúng đích hoạt động theo nhiều cách [2]:

• Chặn tín hiệu ra lệnh cho tế bào ung thư phân chia không kiểm soát.
• Chặn tín hiệu tạo mạch máu nuôi khối u.
• Mang chất độc hoặc thuốc hóa trị tới thẳng tế bào ung thư.
• Khiến tế bào ung thư tự chết.
• Ngăn khối u nhận nội tiết tố mà nó cần để lớn (liệu pháp nội tiết).
• Giúp hệ miễn dịch nhận ra tế bào ung thư.

Vì sao điều này quan trọng với người bệnh

Khác hóa trị ở chỗ nào? Hóa trị thường tác động lên mọi tế bào phân chia nhanh, cả tế bào ung thư lẫn tế bào lành. Thuốc nhắm trúng đích tác động vào những protein đặc hiệu giúp khối u phát triển và lan rộng, và ít ảnh hưởng tới phần lớn tế bào bình thường [2] [4]. Nhờ vậy, với những khối u có đúng đích, thuốc thường hiệu quả hơn và có kiểu tác dụng phụ khác hóa trị.

Phải xét nghiệm trước. Với một số bệnh như bệnh bạch cầu mạn dòng tủy, hầu hết người bệnh đều có đích nên có thể dùng thuốc ngay. Nhưng phần lớn trường hợp, khối u cần được xét nghiệm dấu ấn sinh học để tìm đích phù hợp [2]. Có thể cần sinh thiết lấy mẫu u để xét nghiệm [2], đôi khi xét nghiệm trên máu. Ví dụ, ung thư phổi có đột biến gen EGFR hay gen ALK thường dùng thuốc nhắm trúng đích tương ứng thay vì chỉ dùng hóa trị [3].

Dùng thuốc thế nào, tác dụng phụ và kháng thuốc

Cách dùng: thuốc phân tử nhỏ thường uống ở nhà hằng ngày; kháng thể đơn dòng thường truyền tĩnh mạch ở bệnh viện [2]. Một số thuốc dùng theo chu kỳ [2]. Với ung thư giai đoạn muộn, nhiều thuốc được dùng liên tục chừng nào còn hiệu quả và người bệnh còn dung nạp được. Một số thuốc cũng được dùng sau mổ để giảm nguy cơ tái phát, như osimertinib ở một số ung thư phổi giai đoạn sớm [3].

Tác dụng phụ: ban đầu người ta nghĩ thuốc nhắm trúng đích ít độc hơn hóa trị, nhưng thực tế thuốc cũng có thể gây tác dụng phụ nặng [2]. Thường gặp nhất là tiêu chảy và các vấn đề về gan [2]. Ngoài ra có thể gặp nổi ban, khô da, tổn thương móng, tăng huyết áp, tùy từng thuốc. Nhiều tác dụng phụ có thuốc phòng hoặc điều trị, và phần lớn giảm sau khi ngưng thuốc [2]. Uống thuốc đều đặn, không tự ý giảm hay ngưng, và báo bác sĩ sớm khi có tác dụng phụ là rất quan trọng.

Kháng thuốc: sau một thời gian, tế bào ung thư có thể trở nên kháng thuốc, do chính đích bị thay đổi, hoặc tế bào tìm ra con đường phát triển khác không cần đích đó [2]. Khi bệnh tiến triển, bác sĩ có thể sinh thiết lại hoặc xét nghiệm gen trên máu để tìm nguyên nhân, rồi chuyển sang thuốc khác. Vì kháng thuốc, thuốc nhắm trúng đích đôi khi hiệu quả hơn khi phối hợp với thuốc khác, hóa trị hoặc xạ trị [2].

Không phải ai cũng dùng được. Nếu khối u không có đích, thuốc nhắm trúng đích thường không có tác dụng. Với một số đích, việc phát triển thuốc vẫn còn khó khăn [2].

Tại Việt Nam, nhiều thuốc nhắm trúng đích đã có mặt, nhưng khả năng làm xét nghiệm gen và mức chi trả bảo hiểm y tế khác nhau giữa các cơ sở. Nên hỏi rõ bác sĩ và phòng bảo hiểm trước khi bắt đầu.

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Khối u của tôi đã được xét nghiệm gen hoặc dấu ấn sinh học chưa, kết quả thế nào?
• Có thuốc nhắm trúng đích nào phù hợp với đích của tôi không?
• Tôi dùng thuốc trong bao lâu, và làm sao biết thuốc còn hiệu quả?
• Những tác dụng phụ nào tôi cần theo dõi, và khi nào phải báo bác sĩ?
• Nếu thuốc hết tác dụng, bước tiếp theo của tôi là gì?

Nguồn tham khảo

1. NCI Dictionary of Cancer Terms, "targeted therapy": https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/targeted-therapy
2. National Cancer Institute, Targeted Therapy to Treat Cancer: https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/types/targeted-therapies
3. American Cancer Society, Targeted Drug Therapy for Non-small Cell Lung Cancer: https://www.cancer.org/cancer/types/lung-cancer/treating-non-small-cell/targeted-therapies.html
4. American Cancer Society, Chemotherapy: https://www.cancer.org/cancer/treatment-types/chemotherapy.html