Tiên lượng và khả năng sống còn trong ung thư máu (bạch cầu)

Khi nghe chẩn đoán ung thư máu, một trong những câu hỏi đầu tiên thường là "khả năng sống còn của tôi ra sao?". Đây là điều rất tự nhiên. Câu trả lời không đơn giản vì bệnh bạch cầu (leukemia) có nhiều loại khác nhau, mỗi loại lại có tiên lượng riêng và còn phụ thuộc vào nhiều yếu tố cá nhân. Bài viết này tổng hợp một số thông tin từ các nghiên cứu gần đây để giúp bạn hiểu rõ hơn về bức tranh chung, nhưng con số của riêng bạn cần được bác sĩ giải thích dựa trên tình trạng cụ thể.

Bệnh bạch cầu có nhiều loại, tiên lượng cũng khác nhau

Bệnh bạch cầu thường được chia thành bốn nhóm chính: bạch cầu tủy cấp (AML), bạch cầu lympho cấp (ALL), bạch cầu tủy mạn (CML) và bạch cầu lympho mạn (CLL) [7]. Vì đặc điểm sinh học của mỗi loại khác nhau nên khả năng đáp ứng điều trị và thời gian sống cũng khác nhau đáng kể.

Một điểm quan trọng cần lưu ý là kết quả điều trị có thể thay đổi rất nhiều tùy theo hoàn cảnh. Một tổng quan các nghiên cứu tại vùng châu Phi hạ Sahara cho thấy tỷ lệ sống còn của người bệnh bạch cầu trải rộng từ khoảng 2 tuần đến 5 năm, phản ánh sự khác biệt lớn về loại bệnh, giai đoạn phát hiện và điều kiện điều trị [7]. Điều này cho thấy con số trung bình chỉ mang tính tham khảo, không quyết định số phận của từng người.

Với bạch cầu tủy cấp (AML)

AML nhìn chung vẫn là bệnh khó điều trị, đặc biệt ở người lớn tuổi. Nguyên nhân tử vong chính thường là bệnh kháng trị hoặc tái phát, chảy máu nặng và nhiễm trùng nghiêm trọng [9]. Một nghiên cứu đoàn hệ lớn tại Thái Lan trên 1.055 người bệnh AML mới được chẩn đoán ghi nhận thời gian sống còn toàn bộ trung vị khoảng 10,9 tháng, và tỷ lệ sống sau 10 năm là 22,4% [9]. Nhóm nghiên cứu này cũng xác định được một số yếu tố ảnh hưởng đến tiên lượng, trong đó tuổi trên 55 là một yếu tố liên quan đến kết quả kém hơn [9].

Điều đáng khích lệ là ngay cả những trường hợp khó, như AML có đột biến KMT2A tái phát và lan vào hệ thần kinh trung ương sau ghép tế bào gốc, cũng đã có hướng điều trị mới. Một báo cáo ca lâm sàng mô tả người bệnh được điều trị cứu vãn bằng thuốc ức chế menin (revumenib) kết hợp venetoclax và azacitidine, sau đó đạt trạng thái âm tính với bệnh tồn lưu tối thiểu (MRD) và lui bệnh hoàn toàn bền vững [8]. Đây là kết quả của một ca bệnh riêng lẻ, nên cần thêm nghiên cứu lớn hơn để đánh giá lợi ích lâu dài, nhưng nó mở ra hy vọng cho những tình huống trước đây rất khó khăn [8].

Với bạch cầu lympho cấp (ALL) ở người lớn

Bức tranh điều trị ALL tế bào B ở người lớn đã thay đổi khá nhiều nhờ các liệu pháp miễn dịch nhắm đích [3]. Trước đây, bệnh nguy cơ cao được xác định qua các yếu tố như tuổi lớn hơn, số lượng bạch cầu tăng cao và tình trạng nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính (Ph dương tính). Ngày nay, với các thuốc ức chế tyrosine kinase thế hệ mới, kháng thể kết nối tế bào T, thuốc kháng thể gắn thuốc và liệu pháp tế bào CAR T, kết quả điều trị đã cải thiện rõ rệt, đặc biệt ở nhóm Ph dương tính khi dùng phác đồ dựa trên ponatinib và blinatumomab [3].

Tuy vậy, một số phân nhóm được xác định theo đặc điểm phân tử vẫn có tiên lượng kém hơn, bao gồm nhóm IKZF1 kèm Ph dương tính, nhóm có đột biến TP53, nhóm giảm bội (hypodiploid), nhóm giống Ph (Ph like) và nhóm tái sắp xếp KMT2A [3]. Tái phát vẫn là thách thức lớn, và cách phối hợp tối ưu giữa thuốc mới, ghép tế bào gốc và liệu pháp tế bào miễn dịch vẫn đang được nghiên cứu [3].

Với các thể bạch cầu dòng T (T ALL) và bạch cầu kiểu hình hỗn hợp, vốn được xem là khó điều trị, một nghiên cứu nhỏ trên 11 người bệnh thử phác đồ không hóa trị độc tế bào gồm venetoclax, azacitidine và dexamethasone cho thấy tỷ lệ lui bệnh hoàn toàn sau một chu kỳ đạt 90,9%, trong đó nhóm ETP ALL (vốn có tiên lượng xấu về mặt lịch sử) đạt tỷ lệ 85,7% [4]. Cả 5 người bệnh được ghép tế bào gốc sau đó đều không tái phát trong thời gian theo dõi trung vị 358 ngày [4]. Đây là số liệu từ một nhóm nhỏ nên cần thận trọng khi diễn giải, nhưng cho thấy tiềm năng của các hướng điều trị mới [4].

Khi bệnh xâm lấn hệ thần kinh trung ương

Một trong những lý do khiến ALL khó chữa khỏi hoàn toàn là bệnh có thể xâm lấn hệ thần kinh trung ương. Hàng rào máu não giới hạn khả năng thuốc đi vào, góp phần làm tăng tỷ lệ tái phát và khiến tiên lượng xấu hơn [1]. Các nhà nghiên cứu đang phát triển những công nghệ mới để đưa thuốc vượt qua hàng rào này. Một hệ thống thử nghiệm dùng phage sinh học đã kéo dài thời gian sống trung vị từ 29 lên 40 ngày trong mô hình chuột [1]. Cần nhấn mạnh đây là nghiên cứu ở giai đoạn tiền lâm sàng trên động vật, chưa áp dụng cho người, nhưng nó cho thấy nỗ lực đang được thực hiện để giải quyết một vấn đề khó [1].

Với bạch cầu tủy mạn (CML): hướng tới "chữa khỏi chức năng"

CML là một câu chuyện tương đối tích cực trong nhóm bệnh bạch cầu. Với thuốc ức chế tyrosine kinase, nhiều người bệnh CML giai đoạn mạn có thể đạt trạng thái gọi là lui bệnh không cần điều trị (treatment free remission), tức duy trì kiểm soát bệnh ở mức phân tử mà không phải tiếp tục dùng thuốc sau khi ngưng [5]. Đây được xem là biểu hiện của "chữa khỏi chức năng" [5]. Kết quả này dường như phụ thuộc vào sự cân bằng giữa lượng tế bào gốc bệnh còn sót lại và khả năng giám sát của hệ miễn dịch, trong đó tế bào diệt tự nhiên (NK) có vai trò đáng chú ý [5].

Những yếu tố cá nhân ảnh hưởng đến tiên lượng

Ngoài loại bệnh, một số yếu tố riêng của mỗi người cũng tác động đến khả năng sống còn.

Các hội chứng di truyền: Người mang hội chứng Li Fraumeni khi phát triển bệnh lý tủy ác tính có tiên lượng cần theo dõi sát. Trong một phân tích trên 14 người bệnh, thời gian sống còn toàn bộ trung vị là 18,2 tháng, với tỷ lệ sống sau 1 năm là 77% và sau 2 năm là 17% [2].

Nhiễm trùng đi kèm: Nhiễm trùng là mối đe dọa lớn với người bệnh máu do hệ miễn dịch suy yếu. Nhiễm nấm aspergillus xâm lấn gây bệnh tật và tử vong đáng kể trong nhóm này [6]. Tin vui là điều trị vẫn có hiệu quả: trong một nghiên cứu thực tế, tỷ lệ đáp ứng lâm sàng đạt khoảng 64,6% ở toàn bộ nhóm và tăng lên khoảng 80,4% ở những người hoàn thành ít nhất 7 ngày điều trị, với tỷ lệ tử vong trong 28 ngày chỉ khoảng 3,08% [6]. Kiểm soát tốt nhiễm trùng góp phần cải thiện kết quả chung [6].

Điều quan trọng cần ghi nhớ

Các con số trong bài viết này là kết quả trung bình từ những nhóm người bệnh nhất định, không phải là dự đoán cho riêng bạn. Tiên lượng phụ thuộc vào loại bệnh bạch cầu, đặc điểm di truyền và phân tử, tuổi, thể trạng, khả năng đáp ứng điều trị và nhiều yếu tố khác. Các phương pháp điều trị đang tiến bộ nhanh, và nhiều hướng đi mới đang mang lại hy vọng ngay cả cho những trường hợp trước đây rất khó [3][4][8].

Nếu bạn đang lo lắng về tiên lượng của mình, hãy trao đổi cởi mở với bác sĩ huyết học điều trị. Bác sĩ có thể giải thích ý nghĩa của các kết quả xét nghiệm cụ thể của bạn, những lựa chọn điều trị phù hợp và điều gì bạn có thể kỳ vọng một cách thực tế. Đây là cuộc trò chuyện mà bạn hoàn toàn có quyền đặt mọi câu hỏi mình quan tâm.

Bối cảnh tại Việt Nam

Theo GLOBOCAN 2024, bệnh bạch cầu tại Việt Nam có 3.754 ca mắc mới trong năm, xếp thứ 10 trong các loại ung thư và chiếm 2,1% tổng số ca ung thư. Bệnh gây 2.470 ca tử vong, xếp thứ 9, đồng thời có 11.057 người đang sống trong vòng 5 năm sau chẩn đoán. Những con số này cho thấy ung thư máu là gánh nặng đáng lưu ý, nhưng cũng có nhiều người vẫn tiếp tục sống sau chẩn đoán và điều trị.

Tiên lượng của mỗi người không giống nhau, phụ thuộc vào thể bệnh bạch cầu, tuổi, tình trạng sức khỏe, đặc điểm xét nghiệm, mức độ đáp ứng điều trị và khả năng theo dõi lâu dài. Vì vậy, người bệnh và gia đình nên trao đổi trực tiếp với bác sĩ điều trị về mục tiêu điều trị, các lựa chọn phù hợp và kế hoạch tái khám.

Nên khám và điều trị tại cơ sở chuyên khoa ung bướu hoặc huyết học có kinh nghiệm về bệnh bạch cầu. Khi đi khám, hãy mang đầy đủ kết quả xét nghiệm, hồ sơ điều trị trước đó và chủ động hỏi nhân viên y tế về quyền lợi bảo hiểm y tế, thủ tục chuyển tuyến và các chi phí có thể phát sinh.

Nguồn tham khảo

1. Biohybrid M13 phage backpacks for active blood–brain barrier traversal and precision central nervous system leukemia treatment. PMC
2. Outcomes of adult patients with Li‐Fraumeni syndrome and myeloid neoplasms. PMC
3. High-risk features in adult patients with B-cell acute lymphoblastic leukemia: redefining risk in the era of targeted immunotherapy. PMC
4. Venetoclax with azacitidine and dexamethasone: Non-cytotoxic induction therapy for T-cell leukemia and mixed-phenotype leukemia. PMC
5. Treatment‐Free Remission in Chronic Myeloid Leukemia: Toward Precision and Personalized Approaches to Functional Cure. PMC
6. Amphotericin B Colloidal Dispersion Is Effective and Safe for the Treatment of Invasive Aspergillosis in Chinese Patients with Hematologic Disease: A Multicenter, Prospective, Observational, Real-World Study. PMC
7. Acute and Chronic Leukemia in Sub‐Saharan Africa: A Systematic Review. PMC
8. Successful treatment of relapsed KMT2A rearranged AML with central nervous system involvement using revumenib in combination with venetoclax and azacitidine: A case report. PMC
9. Prediction model for survival outcome in patients with acute myeloid leukemia: a multicenter prospective cohort study from Thai Acute Leukemia Working Group. PMC