Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR)

Tỷ lệ đáp ứng khách quan là gì

Tỷ lệ đáp ứng khách quan (objective response rate, viết tắt ORR) là phần trăm người trong một nghiên cứu hoặc một nhóm điều trị có đáp ứng một phần hoặc đáp ứng hoàn toàn với điều trị trong một khoảng thời gian nhất định [1].

• Đáp ứng một phần: kích thước khối u hoặc lượng ung thư trong cơ thể giảm đi [1] [2].
• Đáp ứng hoàn toàn: mọi dấu hiệu ung thư trong cơ thể biến mất [1] [2].

Chữ "khách quan" nghĩa là đáp ứng được đo bằng thước đo cụ thể trên phim chụp, chứ không dựa vào cảm giác của người bệnh hay bác sĩ. Với khối u đặc, bác sĩ thường dùng tiêu chí đánh giá đáp ứng khối u đặc (RECIST) [2]. Theo tiêu chí này, đáp ứng một phần là khi tổng đường kính các khối u đích giảm ít nhất 30% so với lúc bắt đầu [3].

Ví dụ, "tỷ lệ đáp ứng khách quan 60%" nghĩa là cứ 100 người dùng thuốc thì khoảng 60 người có khối u thu nhỏ ít nhất 30% hoặc biến mất.

Vì sao điều này quan trọng với người bệnh

Tỷ lệ đáp ứng cho biết thuốc có khả năng làm teo u tốt tới đâu. Điều này đặc biệt có ý nghĩa khi:

• Khối u đang gây triệu chứng (đau, khó thở, chèn ép), cần thu nhỏ nhanh.
• Cần thu nhỏ khối u trước mổ để dễ phẫu thuật hơn.
• Thuốc mới được thử nghiệm ở giai đoạn sớm, khi chưa có đủ dữ liệu về thời gian sống.

Trong thử nghiệm lâm sàng, đo tỷ lệ đáp ứng khách quan là một cách để xem phương pháp mới hiệu quả tới đâu [1].

Hiểu con số thế nào cho đúng

Đáp ứng không đồng nghĩa với sống lâu hơn. Một thuốc làm u teo nhanh nhưng đáp ứng ngắn ngủi có thể không giúp sống lâu hơn một thuốc khác chỉ giữ u đứng yên trong thời gian dài. Vì vậy bác sĩ còn xem thêm:

• Thời gian đáp ứng kéo dài: u giữ được mức thu nhỏ bao lâu.
• Thời gian sống thêm không bệnh tiến triển (PFS) và thời gian sống thêm toàn bộ (OS).

Bệnh ổn định cũng là kết quả tốt. Theo tiêu chí đánh giá đáp ứng khối u đặc (RECIST), nếu u không nhỏ đủ để gọi là đáp ứng một phần, nhưng cũng không lớn đủ để gọi là tiến triển, thì gọi là bệnh ổn định [3]. Bệnh ổn định không được tính vào tỷ lệ đáp ứng khách quan, nhưng với nhiều người, giữ bệnh đứng yên lâu dài đã là thành công. Khi cộng cả đáp ứng và bệnh ổn định, các nghiên cứu gọi là tỷ lệ kiểm soát bệnh.

Đáp ứng hoàn toàn trên phim chưa chắc là khỏi bệnh. Đáp ứng hoàn toàn không phải lúc nào cũng có nghĩa ung thư đã được chữa khỏi [4]. Vẫn có thể còn những tế bào quá nhỏ để thấy trên phim, nên người bệnh cần tiếp tục theo dõi.

Với liệu pháp miễn dịch, u đôi khi to lên lúc đầu rồi mới nhỏ lại, nên cách đánh giá có thể cần thận trọng hơn.

Cẩn thận khi so sánh giữa các nghiên cứu. Tỷ lệ đáp ứng phụ thuộc nhiều vào nhóm người tham gia (giai đoạn, đột biến gen, đã điều trị trước hay chưa). Hai con số từ hai nghiên cứu khác nhau thường không so sánh trực tiếp được.

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Với thuốc này, khả năng khối u của tôi thu nhỏ là bao nhiêu?
• Nếu u thu nhỏ, thường giữ được bao lâu?
• Nếu u chỉ đứng yên không nhỏ đi, có nghĩa là thuốc vẫn đang có tác dụng không?
• Bao lâu tôi được chụp đánh giá đáp ứng một lần?

Nguồn tham khảo

1. NCI Dictionary of Cancer Terms, "objective response rate": https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/objective-response-rate
2. NCI Dictionary of Cancer Terms, "RECIST": https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/recist
3. EORTC, New response evaluation criteria in solid tumours: revised RECIST guideline (version 1.1): https://project.eortc.org/recist/wp-content/uploads/sites/4/2015/03/RECISTGuidelines.pdf
4. NCI Dictionary of Cancer Terms, "complete response": https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/complete-response