Thuốc nhắm trúng đích

Ofatumumab (Arzerra)

Nhóm:: Thuốc nhắm trúng đích
Đích tác động:: CD20
Đường dùng:: truyền tĩnh mạch
Dùng cho:: Ung thư máu (bạch cầu)

Bài viết tổng hợp từ thông tin thuốc của Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ, nhãn thuốc được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt và các thử nghiệm lâm sàng. Không nêu liều dùng: liều và cách dùng phải theo chỉ định của bác sĩ điều trị. Cập nhật ngày 1/10/2026. Quy trình biên tập

Thuốc này là gì và hoạt động thế nào

Ofatumumab là thuốc nhắm trúng đích dùng đường truyền tĩnh mạch, biệt dược gốc dùng trong ung thư là Arzerra của hãng Novartis, được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt lần đầu năm 2009. [1] [2] Thuốc là một kháng thể đơn dòng nhắm vào protein CD20 và có tác dụng tiêu diệt tế bào. [3] [2]

CD20 là một protein nằm trên bề mặt tế bào lympho B, trong đó có tế bào ung thư của bệnh bạch cầu mạn dòng lympho. Ofatumumab bám vào CD20 và giúp hệ miễn dịch tiêu diệt các tế bào này. [3] [2]

Cần phân biệt: cùng hoạt chất ofatumumab còn có một sản phẩm khác tên Kesimpta, dạng tiêm dưới da, dùng để điều trị bệnh xơ cứng rải rác (một bệnh thần kinh), không dùng cho ung thư. Bài này chỉ nói về Arzerra dùng trong bệnh bạch cầu mạn dòng lympho. [3]

Dùng cho ai

Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI) và nhãn thuốc FDA, ofatumumab (Arzerra) được dùng cho người bệnh bạch cầu mạn dòng lympho (CLL) trong các tình huống sau: [1] [2]

Chưa điều trị trước đó: dùng cùng chlorambucil, cho người bệnh không phù hợp với phác đồ có fludarabine (thường do tuổi cao hoặc nhiều bệnh kèm theo).
Bệnh tái phát: dùng cùng fludarabine và cyclophosphamide.
Điều trị kéo dài (duy trì): cho người bệnh đã đạt đáp ứng hoàn toàn hoặc một phần sau ít nhất hai bước điều trị cho bệnh tái phát hoặc tiến triển.
Bệnh kháng trị với fludarabine và alemtuzumab: dùng đơn độc.

Lưu ý: các chỉ định trên dựa theo nhãn thuốc Arzerra cập nhật năm 2016. [2] Theo Sách Tím (Purple Book) của FDA, các dạng Arzerra hiện ở tình trạng đã ngừng lưu hành tại Hoa Kỳ; chỉ sản phẩm Kesimpta (dùng cho bệnh xơ cứng rải rác) còn lưu hành. [4] Tại Liên minh châu Âu, giấy phép lưu hành Arzerra đã bị thu hồi ngày 28/2/2019 theo đề nghị của hãng Novartis, vì lý do thương mại. [5] Người bệnh nên hỏi bác sĩ về khả năng tiếp cận thuốc tại nơi điều trị.

Hiệu quả theo nghiên cứu

Nhãn thuốc tóm tắt bốn nghiên cứu chính: [2]

Chưa điều trị, dùng cùng chlorambucil (447 người bệnh, tuổi trung vị 69): thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị khoảng 22,4 tháng so với 13,1 tháng khi chỉ dùng chlorambucil. Tỷ lệ đáp ứng khoảng 82% so với 69%.
Tái phát, dùng cùng fludarabine và cyclophosphamide (365 người bệnh): thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị khoảng 28,9 tháng so với 18,8 tháng; tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn khoảng 27% so với 7%.
Điều trị kéo dài (474 người bệnh đang đáp ứng): thời gian sống không bệnh tiến triển trung vị khoảng 29,4 tháng so với 15,2 tháng ở nhóm chỉ theo dõi.
Kháng trị với fludarabine và alemtuzumab (59 người bệnh): khoảng 42% có đáp ứng, thời gian đáp ứng trung vị khoảng 6,5 tháng; không có trường hợp đáp ứng hoàn toàn.

Tác dụng phụ thường gặp và cần báo bác sĩ ngay

Tác dụng phụ thường gặp tuỳ tình huống sử dụng, chủ yếu là phản ứng liên quan tiêm truyền và giảm bạch cầu trung tính. Khi dùng cùng hoá chất cho bệnh tái phát, hay gặp thêm giảm bạch cầu và sốt kèm giảm bạch cầu. Ở người bệnh kháng trị, hay gặp viêm phổi, sốt, ho, tiêu chảy, thiếu máu, mệt mỏi, khó thở, phát ban, buồn nôn, viêm phế quản và nhiễm trùng đường hô hấp trên. [2] Người bệnh cũng có thể bị co thắt cơ, nghẹt mũi, sổ mũi, đau đầu, khó ngủ. [3]

Nhãn thuốc có cảnh báo đóng khung (mức cảnh báo cao nhất của FDA) về hai nguy cơ: [2]

Viêm gan B tái hoạt động, có thể gây viêm gan tối cấp, suy gan và tử vong, kể cả ở người đã từng nhiễm và có vẻ đã khỏi.
Bệnh não chất trắng đa ổ tiến triển (một bệnh nhiễm vi rút hiếm gặp ở não), có thể gây tử vong.

Ngoài ra, thuốc có thể gây hội chứng ly giải khối u (tế bào ung thư bị phá huỷ nhanh làm rối loạn chuyển hoá) ở người có khối bệnh lớn hoặc số lượng tế bào lympho trong máu cao, và giảm các dòng tế bào máu, kể cả giảm bạch cầu xuất hiện muộn và kéo dài. [2]

Hãy báo bác sĩ ngay nếu có:

Khó thở, khó nuốt, sưng mặt, môi, lưỡi, họng; khàn tiếng; đỏ bừng mặt cổ; nổi mề đay; đau ngực, tim đập nhanh, ngất: dấu hiệu phản ứng tiêm truyền hoặc dị ứng. [3]
Sốt, ớn lạnh, ho, đau họng hoặc dấu hiệu nhiễm trùng khác. [3]
Chảy máu, bầm tím bất thường, chấm đỏ dưới da, da xanh xao. [3]
Mệt nhiều, vàng da, vàng mắt: có thể là viêm gan. [2]
Bất kỳ triệu chứng thần kinh mới hoặc thay đổi so với trước: cần được đánh giá ngay để loại trừ bệnh não chất trắng đa ổ tiến triển. [2]

Theo dõi trong quá trình dùng thuốc

Trước khi bắt đầu, bác sĩ thường cho xét nghiệm viêm gan B; người có dấu hiệu từng nhiễm viêm gan B sẽ được theo dõi sát hoặc dùng thuốc dự phòng. [2] Thuốc được truyền tại cơ sở có đủ điều kiện theo dõi và xử trí phản ứng tiêm truyền; trước mỗi lần truyền, người bệnh được dùng thuốc dự phòng gồm corticosteroid, thuốc hạ sốt và thuốc kháng histamin. [2] Người có nguy cơ hội chứng ly giải khối u được bù nước và dùng thuốc hạ acid uric dự phòng. Công thức máu được kiểm tra đều đặn. [2]

Tương tác và lưu ý khi dùng

Vắc xin sống: không tiêm vắc xin sống cho người vừa dùng ofatumumab. Hỏi bác sĩ về việc tiêm các vắc xin cần thiết trước khi bắt đầu điều trị; không tự tiêm bất kỳ vắc xin nào trong khi điều trị. [3] [2]
Hãy báo bác sĩ mọi thuốc, vitamin, thực phẩm chức năng và thảo dược đang dùng, và nếu bạn có bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính. [3]
Nếu sắp phẫu thuật, kể cả nhổ răng, hãy báo bác sĩ hoặc nha sĩ rằng bạn đang dùng ofatumumab. [3]
Mang thai: thuốc có thể làm suy giảm tế bào lympho B ở thai nhi; báo bác sĩ nếu đang mang thai, dự định mang thai hoặc đang cho con bú. [3] [2]

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

Ofatumumab có còn là lựa chọn phù hợp với tôi so với các thuốc mới hơn cho bệnh bạch cầu mạn dòng lympho không?
Thuốc Arzerra hiện có lưu hành tại Việt Nam hoặc nơi tôi điều trị không?
Tôi có cần xét nghiệm viêm gan B hoặc dùng thuốc dự phòng viêm gan B không?
Tôi sẽ dùng ofatumumab cùng những thuốc nào, và trong bao lâu?
Tôi nên tiêm những vắc xin nào trước khi bắt đầu điều trị?
Những dấu hiệu nhiễm trùng hay thần kinh nào tôi cần đi khám ngay?
Chi phí điều trị là bao nhiêu và có chương trình hỗ trợ bệnh nhân không?

Nguồn tham khảo

Thuốc chính hãng và thuốc generic

Biệt dược gốc (chính hãng): Arzerra (Novartis).

Chưa có thông tin thuốc generic đã được kiểm chứng cho hoạt chất này.

Nếu chi phí thuốc chính hãng là rào cản

Nhiều người bệnh đã tiếp cận được phác đồ phù hợp nhờ thuốc generic cùng hoạt chất với chi phí thấp hơn nhiều. Đừng vì chi phí mà bỏ lỡ một hướng điều trị tốt: hãy tìm hiểu kỹ và trao đổi thẳng thắn với bác sĩ điều trị về khả năng chi trả, bác sĩ có thể tư vấn lựa chọn phù hợp và theo dõi hiệu quả cho bạn.

Nếu cân nhắc thuốc generic, hãy chọn nơi mua uy tín, có hoá đơn, nguồn gốc và hạn dùng rõ ràng; kiểm tra tên hoạt chất, hàm lượng, nhà sản xuất trên bao bì; không mua thuốc trôi nổi hoặc giá rẻ bất thường. Báo bác sĩ khi đổi sang thuốc khác để được theo dõi đáp ứng và tác dụng phụ.

Lưu ý: Ung Thư Info không bán thuốc, không giới thiệu nơi mua và không nhận lợi ích từ bất kỳ nhà sản xuất nào. Chất lượng và hiệu quả của từng thuốc generic chưa được kiểm chứng tại Việt Nam, nhiều thuốc chưa được cấp phép lưu hành trong nước. Thuốc giả rất phổ biến ở nhóm thuốc ung thư đắt tiền và bao bì có thể bị làm giả rất giống thật, vì vậy việc chọn nơi mua uy tín và theo dõi cùng bác sĩ là rất quan trọng.

Xem hướng dẫn cho: Ung thư máu (bạch cầu)