Cập nhật hướng dẫn điều trị ung thư máu (bạch cầu): những điều người bệnh nên biết

Nếu bạn hoặc người thân vừa nhận chẩn đoán ung thư máu, chắc hẳn có rất nhiều câu hỏi và lo lắng. Bài viết này tổng hợp một số điểm mới từ các nghiên cứu gần đây, giúp bạn hiểu hơn về hướng điều trị và những vấn đề đang được các chuyên gia quan tâm. Đây là thông tin tham khảo, không thay thế cho tư vấn trực tiếp từ bác sĩ điều trị.

Ung thư máu có nhiều dạng khác nhau

Bạch cầu (leukemia) không phải là một bệnh duy nhất mà gồm nhiều loại, và mỗi loại có cách tiếp cận điều trị riêng. Các nghiên cứu nhắc đến nhiều thể như bạch cầu lympho mạn (chronic lymphocytic leukemia, CLL) [2][5], bạch cầu tủy mạn (chronic myeloid leukemia, CML) [7], bạch cầu lympho cấp (acute lymphoblastic leukemia, ALL) [9], và bạch cầu dòng tủy (myeloid leukemia) [3]. Việc xác định đúng loại và các đặc điểm di truyền của tế bào bệnh có thể ảnh hưởng đến lựa chọn điều trị. Ví dụ, một dạng ALL hiếm gặp liên quan đến chuyển đoạn nhiễm sắc thể t(5;14) có thể biểu hiện bằng tăng bạch cầu ái toan (eosinophilia) mà không thấy tế bào non trong máu ngoại vi, khiến việc chẩn đoán trở nên khó hơn [9].

Thuốc điều trị nhắm trúng đích và thứ tự dùng thuốc

Với bạch cầu lympho mạn (CLL), nhóm thuốc ức chế BTK (Bruton tyrosine kinase inhibitor) là một phần quan trọng trong điều trị. Gần đây, một loại thuốc mới tên pirtobrutinib đã được xem xét cho điều trị bước đầu [5]. Tuy nhiên, một số ý kiến khuyến nghị nên thận trọng về thứ tự sử dụng thuốc. Lý do là sau khi thuốc ức chế BTK dạng cộng hóa trị (covalent) thất bại, pirtobrutinib vẫn còn hoạt tính, nhưng nếu dùng pirtobrutinib trước mà bệnh kháng thuốc, có thể xuất hiện các đột biến khiến thuốc nhóm cộng hóa trị cũng kém hiệu quả theo [5]. Vì chưa có đủ dữ liệu lâm sàng về hướng ngược lại, một số chuyên gia cho rằng việc xét nghiệm đột biến khi bệnh tiến triển và trao đổi kỹ về thứ tự dùng thuốc là điều hợp lý [5]. Đây là ví dụ cho thấy vì sao kế hoạch điều trị cần được cá thể hóa.

Liệu pháp kháng thể lưỡng đặc hiệu

Một hướng điều trị mới đang được nghiên cứu là kháng thể lưỡng đặc hiệu (bispecific antibodies), loại thuốc có thể nhắm cùng lúc vào nhiều đích [6]. Trong bạch cầu lympho cấp dòng tế bào B tái phát hoặc kháng trị (R/R BCP ALL), blinatumomab (nhắm CD3 và CD19) là thuốc được nghiên cứu nhiều nhất [6]. Các loại khác cũng cho thấy đáp ứng bền vững trong một số bệnh máu ác tính khác [6]. Nghiên cứu tổng quan này đánh giá cả hiệu quả và độ an toàn, đồng thời ghi nhận vẫn còn những nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng đối với các trường hợp tái phát, kháng thuốc hoặc ít lựa chọn [6].

Điều trị ở trẻ em và các nhóm đặc biệt

Ở trẻ em, việc điều trị có những đặc thù riêng. Trẻ mắc hội chứng Down có nguy cơ bạch cầu dòng tủy cao hơn đáng kể, và các bác sĩ phân loại bệnh dựa trên hướng dẫn của WHO cùng phác đồ BFM AML [3]. Một nghiên cứu tại Thổ Nhĩ Kỳ cho thấy nhóm bạch cầu dòng tủy liên quan hội chứng Down (DS ML) có tỷ lệ sống còn cao hơn so với nhóm bạch cầu dòng tủy cấp thông thường ở trẻ Down [3]. Điều này cho thấy việc phân loại chính xác giúp tiên lượng và điều trị phù hợp hơn.

Trẻ mắc bạch cầu cũng cần được theo dõi các tác dụng phụ lâu dài. Nhóm thuốc anthracycline, thường dùng trong hóa trị, có thể gây độc cho tim tùy theo liều [4]. Một nghiên cứu dùng cộng hưởng từ tim (cardiac magnetic resonance) ghi nhận những thay đổi sớm ở chức năng tim ở trẻ đã điều trị, đặc biệt ở nhóm dùng liều cao [4]. Vì vậy, theo dõi tim mạch trong và sau điều trị là một phần quan trọng trong chăm sóc.

Phòng ngừa nhiễm nấm trong quá trình điều trị

Trong lúc hóa trị hoặc ghép tế bào gốc, sức đề kháng suy giảm nên nguy cơ nhiễm nấm xâm lấn (invasive fungal disease, IFD) tăng lên [8]. Một khảo sát tại các trung tâm nhi khoa ở Ý cho thấy cách dùng thuốc dự phòng nấm còn khác nhau nhiều giữa các nơi, tùy theo loại bệnh và mức nguy cơ [8]. Các nhóm nguy cơ cao như bạch cầu dòng tủy cấp, ALL tái phát, và bệnh nhân ghép tế bào gốc thường được dự phòng nấm ở gần như tất cả các trung tâm [8]. Điều này nhấn mạnh nhu cầu có hướng dẫn cập nhật và thống nhất hơn cho trẻ em [8].

Những tình huống phức tạp cần phối hợp nhiều chuyên khoa

Một số hoàn cảnh đòi hỏi cân nhắc kỹ lưỡng. Bạch cầu tủy mạn (CML) trong thai kỳ là tình huống hiếm và khó, vì cần cân bằng giữa kiểm soát bệnh cho mẹ và an toàn cho thai nhi [7]. Hướng dẫn dựa trên bằng chứng còn hạn chế, đặc biệt ở những nơi khó tiếp cận các thuốc phù hợp với thai kỳ [7]. Hai ca bệnh được báo cáo cho thấy việc tư vấn trước khi mang thai và kiểm soát bệnh tốt là rất quan trọng, và các quyết định điều trị nên có sự phối hợp của nhiều chuyên khoa [7].

Ngoài ra, bệnh máu ác tính đôi khi đi kèm những biến chứng hiếm. Một báo cáo mô tả tình trạng giảm tiểu cầu do thiếu mẫu tiểu cầu mắc phải (acquired amegakaryocytic thrombocytopenia) ở bệnh nhân CLL, cho thấy tầm quan trọng của việc đánh giá tủy xương sớm khi có giảm tế bào máu không rõ nguyên nhân [2]. Việc quản lý những biến chứng như vậy còn nhiều thách thức do thiếu hướng dẫn chuẩn hóa [2].

Khía cạnh tinh thần không nên bị bỏ quên

Điều trị ung thư máu không chỉ là chuyện thuốc men. Với trẻ trong độ tuổi đến trường, cách các em hiểu và cảm nhận về bệnh của mình cũng ảnh hưởng đến khả năng thích nghi tâm lý [1]. Một tổng quan cho thấy trẻ tạo dựng ý nghĩa về bệnh qua nhiều mặt: niềm tin, các mục tiêu phát triển, cách nhìn nhận về bản thân, các mối quan hệ và tương lai, cùng với những phản ứng cảm xúc [1]. Điều này nhắc chúng ta rằng hỗ trợ tâm lý và sự đồng hành của gia đình là một phần thiết yếu trong hành trình điều trị.

Hãy trao đổi với bác sĩ của bạn

Các hướng dẫn điều trị đang tiếp tục được cập nhật, và những gì phù hợp nhất còn tùy thuộc vào loại bệnh, đặc điểm di truyền, độ tuổi và tình trạng sức khỏe tổng thể của mỗi người. Những thông tin ở trên chỉ mang tính tham khảo. Bạn hãy trao đổi cởi mở với bác sĩ điều trị về loại bệnh cụ thể của mình, các lựa chọn thuốc, thứ tự dùng thuốc, cách theo dõi tác dụng phụ và hỗ trợ tinh thần. Đặt câu hỏi và cùng bác sĩ xây dựng kế hoạch phù hợp là cách tốt để bạn chủ động hơn trong quá trình chăm sóc sức khỏe của mình.

Bối cảnh tại Việt Nam

Tại Việt Nam, ung thư nói chung đang tạo ra gánh nặng đáng kể với người bệnh, gia đình và hệ thống y tế. Bạch cầu là nhóm bệnh ung thư máu, diễn tiến và biểu hiện có thể khác nhau giữa từng người. Hiện chưa có số liệu riêng trong thống kê quốc gia được nêu cho từng loại bạch cầu, vì vậy không nên dùng số liệu ung thư nói chung để ước tính nguy cơ hoặc tiên lượng cho một người bệnh cụ thể.

Khi có dấu hiệu nghi ngờ hoặc đã được chẩn đoán bạch cầu, người bệnh nên khám và điều trị tại cơ sở chuyên khoa ung bướu hoặc huyết học có khả năng thực hiện xét nghiệm, đánh giá bệnh và theo dõi lâu dài. Việc lựa chọn phương pháp điều trị phụ thuộc vào loại bạch cầu, mức độ bệnh, tuổi, sức khỏe tổng thể và kết quả xét nghiệm. Không nên tự dùng thuốc, trì hoãn điều trị hoặc áp dụng các phương pháp chưa được bác sĩ chuyên khoa đánh giá.

Người bệnh nên mang theo toàn bộ kết quả xét nghiệm, giấy chẩn đoán và danh sách thuốc đang sử dụng khi đi khám. Đồng thời, hãy hỏi cơ sở điều trị về quyền lợi và phạm vi chi trả của bảo hiểm y tế, cũng như các khoản chi phí có thể phát sinh, để chủ động chuẩn bị và giảm bớt áp lực trong quá trình điều trị.

Nguồn tham khảo

1. Not Too Young to Understand: Meaning Making From the Perspectives of School‐Aged Children With Cancer—A Scoping Review. PMC
2. Acquired Amegakaryocytic Thrombocytopenia Presenting as Pancytopenia in a Patient With Chronic Lymphocytic Leukemia: A Case Report. PMC
3. Outcomes of down syndrome-related myeloid leukemia in Turkiye: a multicenter retrospective observational cohort study by the Turkish Pediatric Hematology Association. PMC
4. Anthracycline-induced left atrioventricular dyssynchrony in children with leukemia: a cardiac magnetic resonance imaging study of functional and strain analysis. PMC
5. Sequencing asymmetry: the case for caution before first-line pirtobrutinib in chronic lymphocytic leukemia. PMC
6. Safety and efficacy of bispecific antibodies in hematologic neoplasms: a systematic review. PMC
7. Therapeutic challenges in the management of chronic myeloid leukemia during pregnancy: A report of two cases. PMC
8. Practices of Antifungal Prophylaxis Among Italian Pediatric Oncology–Hematology Centers. PMC
9. Case report: Eosinophilia as a rare symptom and primary sign of acute lymphoblastic leukemia with translocation (5;14)(q31;q32). PMC