Sonrotoclax (Beqalzi)

Thuốc này là gì và hoạt động thế nào

Sonrotoclax là thuốc nhắm trúng đích dùng đường uống, biệt dược gốc là Beqalzi của hãng BeOne Medicines. Thuốc thuộc nhóm thuốc ức chế BCL-2. [1] [2] [3]

BCL-2 là một protein giúp tế bào ung thư sống sót. Sonrotoclax chặn hoạt động của protein này, nhờ đó giúp tiêu diệt tế bào ung thư. [2] Vì thuốc có thể tiêu diệt tế bào ung thư rất nhanh ngay từ những ngày đầu, việc bắt đầu thuốc cần được làm từ từ và theo dõi chặt chẽ. [3]

Dùng cho ai

Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI) và nhãn thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, sonrotoclax được dùng cho người lớn bị u lympho tế bào áo nang (MCL) tái phát hoặc kháng trị, sau ít nhất hai phác đồ điều trị toàn thân, trong đó có một thuốc ức chế Bruton tyrosine kinase (BTK). [1] [3]

U lympho tế bào áo nang là một loại u lympho phát triển nhanh, bắt đầu từ tế bào của hệ miễn dịch. [2] Đây là chỉ định được phê duyệt nhanh dựa trên tỷ lệ đáp ứng và độ bền của đáp ứng; việc duy trì chỉ định phụ thuộc vào kết quả thử nghiệm xác nhận. [1] [3]

Hiệu quả theo nghiên cứu

Hiệu quả được đánh giá trong thử nghiệm BGB-11417-201, một nghiên cứu một nhóm, đa trung tâm, trên 103 người lớn bị u lympho tế bào áo nang tái phát hoặc kháng trị, đã dùng điều trị có kháng thể kháng CD20 và một thuốc ức chế BTK (thường gặp nhất là ibrutinib, zanubrutinib, pirtobrutinib). Người tham gia có tuổi trung vị 68 và đã dùng trung vị 3 phác đồ trước đó; người từng dùng thuốc ức chế BCL-2 không được tham gia. [3]

Kết quả do hội đồng đánh giá độc lập ghi nhận: [3]

• Khoảng 52% người bệnh có khối u đáp ứng; khoảng 16% đạt đáp ứng hoàn toàn.
• Thời gian trung vị đến khi đáp ứng khoảng 1,9 tháng.
• Thời gian đáp ứng trung vị khoảng 15,8 tháng.

Vì đây là thử nghiệm một nhóm, không so sánh trực tiếp với điều trị khác, mức lợi ích ở từng người có thể khác nhau.

Tác dụng phụ thường gặp và cần báo bác sĩ ngay

Các tác dụng phụ thường gặp nhất là viêm phổi và mệt mỏi; bất thường xét nghiệm nặng hay gặp là giảm tế bào lympho và giảm bạch cầu trung tính. [3] Người bệnh cũng có thể bị phù chân, tiêu chảy, táo bón, phát ban, đau cơ. [2] Tác dụng phụ nghiêm trọng gặp ở khoảng 37% người bệnh, hay gặp nhất là viêm phổi. [3]

Ba nguy cơ quan trọng được nhãn thuốc cảnh báo: [3]

• Hội chứng ly giải khối u: khi khối u bị tiêu diệt nhanh, các chất từ tế bào ung thư tràn vào máu, làm thay đổi các chỉ số sinh hoá máu và cần xử trí kịp thời. Biến chứng này có thể xuất hiện chỉ sau 4 giờ uống liều đầu, khi tăng liều hoặc khi dùng lại sau tạm ngừng. Trong thử nghiệm, khoảng 7% người bệnh gặp hội chứng này. Nguy cơ cao hơn ở người có hạch rất to, số lượng tế bào lympho trong máu cao hoặc chức năng thận kém.
• Nhiễm trùng nặng.
• Giảm bạch cầu trung tính.

Hãy báo bác sĩ ngay hoặc đi cấp cứu nếu có: [2]

• Buồn nôn, nôn, chán ăn, mệt mỏi, nước tiểu sẫm màu hoặc tiểu ít, đau vùng hông lưng, hồi hộp, tê bì, ảo giác, chuột rút, co giật (dấu hiệu có thể gặp của hội chứng ly giải khối u).
• Sốt, đau họng, ho, ớn lạnh, tiểu nhiều lần hoặc tiểu buốt, hoặc dấu hiệu nhiễm trùng khác.

Theo dõi trong quá trình dùng thuốc

Thuốc được bắt đầu theo lịch tăng liều dần trong 4 tuần để giảm nguy cơ hội chứng ly giải khối u. [3] Trước liều đầu, bác sĩ sẽ đánh giá nguy cơ, cho người bệnh uống nhiều nước (hoặc truyền dịch), dùng thuốc hạ acid uric và điều chỉnh các rối loạn xét nghiệm. Người có nguy cơ cao có thể cần nằm viện để truyền dịch và theo dõi. [3] Xét nghiệm sinh hoá máu được theo dõi sát trong giai đoạn đầu và mỗi khi tăng liều. [3]

Công thức máu được kiểm tra đều đặn trong suốt quá trình điều trị. [3] Nếu phải tạm ngừng thuốc, bác sĩ sẽ hướng dẫn cách dùng lại an toàn. Không tự ý ngừng, bỏ liều hay tăng liều.

Tương tác và lưu ý khi dùng

• Thuốc ức chế mạnh men gan CYP3A (một số thuốc kháng nấm, kháng sinh nhóm macrolid) chống chỉ định trong giai đoạn bắt đầu và tăng liều vì làm tăng mạnh nồng độ thuốc và nguy cơ hội chứng ly giải khối u; sau giai đoạn này, bác sĩ sẽ giảm liều nếu phải dùng chung. Thuốc ức chế vừa CYP3A cũng cần chỉnh liều. [3]
• Thuốc gây cảm ứng mạnh hoặc vừa CYP3A (như rifampicin) cần tránh dùng chung. [3]
• Thảo dược cỏ ban (St. John's wort) có thể tương tác với thuốc. Hỏi bác sĩ hoặc dược sĩ trước khi bắt đầu, ngừng hay đổi bất kỳ thuốc nào. [2]
• Báo bác sĩ nếu bạn có bệnh thận, bệnh gút, hoặc từng rối loạn điện giải, acid uric máu. [2]
• Mang thai: thuốc có thể gây hại cho thai nhi. Có thể cần thử thai trước khi điều trị; người bệnh và bạn đời cần tránh thai hiệu quả. [2] [3]

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Nguy cơ hội chứng ly giải khối u của tôi cao hay thấp, và tôi có cần nằm viện khi bắt đầu thuốc không?
• Tôi cần uống bao nhiêu nước mỗi ngày và xét nghiệm máu vào những thời điểm nào?
• Các thuốc kháng nấm, kháng sinh tôi đang dùng có tương tác với sonrotoclax không?
• Tôi có cần dùng thuốc dự phòng nhiễm trùng không?
• Sonrotoclax khác gì so với các thuốc ức chế BCL-2 khác như venetoclax?
• Thuốc này có lưu hành tại Việt Nam không, và chi phí điều trị là bao nhiêu?
• Nếu bệnh tiến triển, lựa chọn tiếp theo là gì?

Nguồn tham khảo

1. Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI): Sonrotoclax
2. MedlinePlus (Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ): Sonrotoclax
3. Nhãn thuốc được FDA phê duyệt (DailyMed): Beqalzi (Sonrotoclax) Tablet, Film Coated Beqalzi (Sonrotoclax) Kit [Beone Medicines Usa, Inc.]