Nelarabine (Atriance, Arranon)

Thuốc này là gì và hoạt động thế nào

Nelarabine là thuốc hoá trị dạng truyền tĩnh mạch thuộc nhóm chống chuyển hoá (chất ức chế chuyển hoá nucleoside). Biệt dược gốc mang tên Arranon tại Hoa Kỳ và Atriance tại châu Âu. [1] [2] Nelarabine tiêu diệt tế bào ung thư. [3]

Thuốc được truyền vào tĩnh mạch tại bệnh viện hoặc phòng khám, dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm dùng thuốc hoá trị. Lịch truyền ở người lớn và trẻ em khác nhau, và chu kỳ điều trị được lặp lại sau vài tuần; bác sĩ có thể hoãn điều trị nếu có tác dụng phụ. [3]

Dùng cho ai

Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI) và nhãn thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, nelarabine được dùng cho người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên bị: [1] [2]

• Bệnh bạch cầu cấp dòng lympho tế bào T (T-ALL).
• U lympho nguyên bào lympho tế bào T (T-LBL).

Điều kiện là bệnh không đáp ứng hoặc tái phát sau ít nhất hai phác đồ hoá trị trước đó. [1] [2] Như vậy, nelarabine thường được cân nhắc khi các lựa chọn điều trị chuẩn đã thất bại, đôi khi như một bước "bắc cầu" để đưa bệnh vào lui bệnh trước ghép tế bào gốc.

Hiệu quả theo nghiên cứu

Một thử nghiệm ở người lớn bị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho tế bào T hoặc u lympho nguyên bào lympho tế bào T tái phát hoặc kháng trị đã đánh giá nelarabine. Trong 28 người bệnh đã trải qua ít nhất hai đợt điều trị tấn công trước đó: [2]

• Khoảng 21% đạt lui bệnh hoàn toàn (kể cả lui bệnh hoàn toàn nhưng công thức máu chưa hồi phục đủ); riêng lui bệnh hoàn toàn là 18%. [2]
• Thời gian đạt lui bệnh từ khoảng 3 đến 12 tuần. Thời gian duy trì lui bệnh dao động rất rộng, từ 4 tuần đến hơn 195 tuần; một người bệnh được ghép tế bào gốc sau đó và duy trì lui bệnh hơn 156 tuần. [2]
• Thời gian sống trung vị là khoảng 20,6 tuần. [2]

Người bệnh có tổn thương hệ thần kinh trung ương không được nhận vào thử nghiệm này. [2] Các con số cho thấy nelarabine có thể giúp một số người bệnh đạt lui bệnh ở giai đoạn rất khó điều trị, nhưng tiên lượng chung vẫn dè dặt.

Tác dụng phụ thường gặp và khi nào cần báo bác sĩ ngay

Ở người lớn, tác dụng phụ thường gặp gồm thiếu máu, giảm tiểu cầu, giảm bạch cầu trung tính, buồn nôn, tiêu chảy, nôn, táo bón, mệt mỏi, sốt, ho và khó thở. Ở trẻ em, thường gặp nhất là giảm các dòng tế bào máu. [2] Người bệnh có thể bị chán ăn, đau hoặc chướng bụng, loét miệng, đau đầu, chóng mặt, mất ngủ, trầm cảm, đau tay chân, lưng, cơ, phù, nhìn mờ. [3]

Độc tính thần kinh là cảnh báo đóng khung quan trọng nhất. Trong các thử nghiệm, khoảng 76% người lớn và 42% trẻ em có tác dụng phụ thần kinh, trong đó mức nặng, đe doạ tính mạng hoặc tử vong gặp ở 19% người lớn và 15% trẻ em. Biểu hiện có thể từ buồn ngủ, đau đầu, tê bì, đến co giật, hôn mê, liệt, tổn thương bao myelin hoặc bệnh thần kinh lan lên tương tự hội chứng Guillain Barré. Không phải lúc nào cũng hồi phục hoàn toàn sau khi ngừng thuốc. [2]

Hãy báo bác sĩ ngay nếu có:

• Buồn ngủ quá mức, lú lẫn, co giật. [3]
• Tê bì, kim châm ở bàn tay, ngón tay, bàn chân; giảm cảm giác. [3]
• Khó làm các động tác tinh tế như cài cúc áo, yếu cơ, đi không vững, khó đứng dậy khỏi ghế thấp hoặc leo cầu thang, hay vấp ngã, run, không cử động được một phần cơ thể. [3]
• Da xanh, khó thở, tim đập nhanh, đau ngực, ho, khò khè. [3]
• Chảy máu bất thường, chảy máu cam, chấm đỏ tím trên da; sốt, đau họng, rét run. [3]
• Khát nhiều, tiểu ít, mắt trũng, khô miệng và da: dấu hiệu mất nước, cũng có thể liên quan hội chứng ly giải khối u. [3] [2]

Theo dõi trong quá trình dùng thuốc

• Bác sĩ hoặc điều dưỡng theo dõi người bệnh trong khi truyền và ít nhất 24 giờ sau mỗi liều. Thuốc sẽ bị ngừng nếu xuất hiện tác dụng phụ thần kinh từ mức độ vừa trở lên. [3] [2]
• Nguy cơ thần kinh cao hơn ở người từng hoặc đang được hoá trị tiêm vào dịch não tủy, hoặc từng xạ trị vùng não tủy sống; hãy báo bác sĩ nếu đã từng điều trị như vậy hoặc có bệnh thần kinh. [3] [2]
• Công thức máu và tiểu cầu được kiểm tra đều đặn. [2]
• Bác sĩ theo dõi và dự phòng hội chứng ly giải khối u. [2]
• Nếu không đến được buổi truyền, hãy gọi bác sĩ ngay. Giữ đúng mọi lịch xét nghiệm. [3]

Tương tác và lưu ý khi dùng

• Thuốc ức chế adenosine deaminase như pentostatin: không khuyến cáo dùng cùng. [2]
• Buồn ngủ: không lái xe, vận hành máy móc cho đến khi hết buồn ngủ. [3] [2]
• Vắc xin: không tiêm khi chưa hỏi bác sĩ. [3]
• Mang thai: thuốc có thể gây hại cho thai nhi. Nữ cần thử thai trước khi bắt đầu và tránh thai hiệu quả; nam cần dùng bao cao su trong khi điều trị và 3 tháng sau liều cuối. [3] [2]
• Cho con bú: không cho con bú trong thời gian dùng thuốc. [3]
• Báo bác sĩ nếu có bệnh gan, thận, và báo nha sĩ, bác sĩ phẫu thuật rằng đang dùng nelarabine. [3]

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Vì sao nelarabine được chọn cho tôi (hoặc con tôi) ở thời điểm này, và mục tiêu là gì?
• Nếu đạt lui bệnh, tôi có được chuẩn bị ghép tế bào gốc không?
• Những dấu hiệu thần kinh nào gia đình cần để ý trong và sau mỗi lần truyền?
• Việc từng hoá trị tiêm vào dịch tủy sống hoặc xạ trị vùng đầu có làm tăng nguy cơ cho tôi không?
• Tôi có cần nằm viện để theo dõi sau mỗi liều không?
• Nếu thuốc không hiệu quả, còn lựa chọn nào khác?
• Chi phí điều trị là bao nhiêu và bảo hiểm y tế có chi trả không?

Nguồn tham khảo

1. Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI): Nelarabine
2. Nhãn thuốc được FDA phê duyệt (DailyMed): Nelarabine Injection [Xgen Pharmaceuticals Djb, Inc.]
3. MedlinePlus (Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ): Nelarabine