Momelotinib (Ojjaara, Omjjara)

Thuốc này là gì và hoạt động thế nào

Momelotinib là thuốc nhắm trúng đích dùng đường uống, biệt dược gốc là Ojjaara tại Hoa Kỳ (tại châu Âu mang tên Omjjara) của hãng GSK. Thuốc thuộc nhóm thuốc ức chế kinase, cụ thể là thuốc ức chế Janus kinase (JAK). [1] [2] [3]

Xơ tuỷ là một bệnh ung thư của tuỷ xương, trong đó tuỷ xương dần bị thay thế bằng mô xơ (mô sẹo), làm giảm sản xuất tế bào máu. [2] Người bệnh thường bị thiếu máu, lách to, mệt mỏi, đổ mồ hôi đêm, ngứa và đau xương. [3] Momelotinib chặn hoạt động của các protein bất thường phát tín hiệu cho tế bào bệnh nhân lên, giúp làm chậm hoặc ngừng sự phát triển của bệnh. [2]

Dùng cho ai

Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI) và nhãn thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, momelotinib được dùng cho người lớn bị xơ tuỷ nguy cơ trung bình hoặc cao có kèm thiếu máu, bao gồm: [1] [3]

• Xơ tuỷ nguyên phát.
• Xơ tuỷ thứ phát sau bệnh đa hồng cầu nguyên phát.
• Xơ tuỷ thứ phát sau bệnh tăng tiểu cầu tiên phát.

Mức nguy cơ được bác sĩ xác định bằng các thang điểm tiên lượng quốc tế dành cho xơ tuỷ. [3] Điểm khác biệt của momelotinib so với một số thuốc ức chế JAK khác là thuốc được nghiên cứu và phê duyệt riêng cho người bệnh đang thiếu máu, kể cả người đã dùng một thuốc ức chế JAK trước đó. [1] [3]

Hiệu quả theo nghiên cứu

Trong thử nghiệm MOMENTUM, 195 người bệnh xơ tuỷ có triệu chứng và thiếu máu, đã từng dùng một thuốc ức chế JAK, được chia ngẫu nhiên dùng momelotinib hoặc danazol (một thuốc dùng để cải thiện thiếu máu) trong 24 tuần. Phần lớn người tham gia cần truyền máu trước khi vào nghiên cứu. [3] Sau 24 tuần: [3]

• Khoảng 25% người dùng momelotinib giảm từ một nửa tổng điểm triệu chứng trở lên, so với 9% ở nhóm danazol.
• Khoảng 30% đạt không phụ thuộc truyền máu, so với 20% ở nhóm danazol.
• Khoảng 39% có thể tích lách giảm từ một phần tư trở lên, so với 6%.
• Khoảng 35% không cần truyền máu lần nào trong suốt 24 tuần, so với 17%.

Thử nghiệm SIMPLIFY-1 so sánh momelotinib với ruxolitinib ở 432 người bệnh xơ tuỷ chưa từng dùng thuốc ức chế JAK; nhóm người bệnh có thiếu máu trong nghiên cứu này là cơ sở để phê duyệt thuốc. [3] Mức lợi ích ở từng người khác nhau.

Tác dụng phụ thường gặp và cần báo bác sĩ ngay

Các tác dụng phụ thường gặp nhất gồm giảm tiểu cầu, chảy máu, nhiễm khuẩn, mệt mỏi, chóng mặt, tiêu chảy và buồn nôn. [3] Người bệnh cũng có thể bị đau đầu, tê bì tay chân, đau lưng hoặc đau tay chân, phù, phát ban, ngứa, nhìn mờ. [2]

Nhãn thuốc cảnh báo một số nguy cơ cần lưu ý: [3]

• Nhiễm trùng, kể cả nhiễm trùng nặng; trong nghiên cứu, khoảng 13% người bệnh bị nhiễm trùng nghiêm trọng. Thuốc có thể làm viêm gan B tái hoạt động ở người mang vi rút.
• Giảm tiểu cầu và giảm bạch cầu trung tính.
• Tổn thương gan.
• Phản ứng da nghiêm trọng.
• Biến cố tim mạch nghiêm trọng và huyết khối.
• Ung thư thứ phát (như u lympho), cần theo dõi đặc biệt ở người đang hoặc từng hút thuốc lá. [2] [3]
• Triệu chứng bệnh nặng lên khi tạm ngừng hoặc ngừng thuốc.

Hãy báo bác sĩ ngay nếu có: [2]

• Chảy máu hoặc bầm tím bất thường, phân đen.
• Vàng da, vàng mắt, nước tiểu sẫm màu như nước trà, đau hạ sườn phải, chán ăn, mệt lả.
• Đau thắt ngực, nặng ngực, đau lan ra tay, lưng, cổ, hàm; khó thở.
• Sưng, đau, nóng, đỏ ở một hoặc hai chân (dấu hiệu huyết khối).
• Nói khó, tê hoặc yếu nửa mặt, một tay hoặc một chân (dấu hiệu đột quỵ).
• Sốt, ho, đau họng hoặc dấu hiệu nhiễm trùng khác.

Theo dõi trong quá trình dùng thuốc

Trước khi bắt đầu, bác sĩ thường cho xét nghiệm viêm gan B và xử trí các nhiễm trùng đang có; không bắt đầu thuốc khi người bệnh đang nhiễm trùng. [3] Công thức máu và xét nghiệm chức năng gan được kiểm tra trước khi điều trị và định kỳ trong suốt quá trình dùng thuốc. [3] Người đang hoặc từng hút thuốc lá cần được theo dõi kỹ nguy cơ ung thư thứ phát. [3]

Không tự ý ngừng thuốc, vì triệu chứng có thể nặng lên khi ngừng; nếu cần ngừng, bác sĩ sẽ hướng dẫn cách xử trí. [3] Nếu chuẩn bị phẫu thuật, kể cả nhổ răng, hãy báo bác sĩ hoặc nha sĩ rằng bạn đang dùng momelotinib. [2]

Tương tác và lưu ý khi dùng

• Thuốc ức chế chất vận chuyển OATP1B1/B3 có thể làm tăng nồng độ momelotinib và tăng tác dụng phụ; bác sĩ sẽ theo dõi và có thể chỉnh liều. [3]
• Momelotinib có thể làm tăng nồng độ rosuvastatin (thuốc hạ mỡ máu); bác sĩ có thể giảm liều rosuvastatin. [3]
• Hãy báo bác sĩ nếu bạn hút thuốc, từng giảm bạch cầu hoặc tiểu cầu, có bệnh chảy máu, ung thư khác, huyết khối, đột quỵ, nhồi máu cơ tim, bệnh tim hoặc bệnh gan. [2]
• Mang thai và cho con bú: thuốc có thể gây hại cho thai nhi. Không mang thai và không cho con bú trong khi dùng thuốc và 1 tuần sau liều cuối. [2]

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Bệnh xơ tuỷ của tôi thuộc mức nguy cơ nào, và mức độ thiếu máu hiện nay ra sao?
• Vì sao momelotinib phù hợp với tôi hơn các thuốc ức chế JAK khác?
• Tôi có thể giảm hoặc ngừng truyền máu nhờ thuốc này không?
• Tôi cần xét nghiệm máu và gan bao lâu một lần?
• Những dấu hiệu tim mạch, huyết khối hay đột quỵ nào tôi cần đi cấp cứu ngay?
• Tôi có cần xét nghiệm hay điều trị viêm gan B trước khi dùng thuốc không?
• Chi phí điều trị là bao nhiêu và thuốc có sẵn tại Việt Nam không?

Nguồn tham khảo

1. Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI): Momelotinib
2. MedlinePlus (Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ): Momelotinib
3. Nhãn thuốc được FDA phê duyệt (DailyMed): Ojjaara (Momelotinib) Tablet [Glaxosmithkline Llc]