Pegaspargase (Oncaspar)

Thuốc này là gì và hoạt động thế nào

Pegaspargase là một thuốc điều trị ung thư dạng men (enzym), biệt dược gốc là Oncaspar, hiện thuộc hãng Servier. [1] [2] Thuốc được dùng bằng đường tiêm bắp hoặc truyền tĩnh mạch tại bệnh viện hoặc phòng khám. [3]

Asparagine là một axit amin mà tế bào cần để tạo protein và sống sót. Tế bào lành có thể tự tổng hợp asparagine, nhưng nhiều tế bào bạch cầu cấp dòng lympho lại không tự tạo đủ và phải lấy asparagine từ máu. Pegaspargase là men asparaginase (lấy từ vi khuẩn E. coli) được gắn thêm các chuỗi polyethylene glycol (PEG). Men này phân hủy asparagine trong máu, khiến tế bào bạch cầu ác tính "đói" và chết. [2]

Việc gắn chuỗi polyethylene glycol giúp thuốc tồn tại lâu hơn trong cơ thể và ít bị hệ miễn dịch nhận diện hơn so với asparaginase thông thường. Nhờ vậy người bệnh cần ít mũi tiêm hơn, và một số người đã dị ứng với asparaginase thông thường vẫn có thể dùng được pegaspargase. [3] [2]

Dùng cho ai

Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ và nhãn thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, pegaspargase được dùng như một thành phần của phác đồ hoá trị nhiều thuốc cho trẻ em và người lớn bị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (ALL): [1] [2]

• Điều trị bước đầu. [1] [2]
• Người bệnh đã có phản ứng dị ứng với asparaginase thông thường. [1] [3] [2]

Pegaspargase là một phần quan trọng của các phác đồ điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho ở trẻ em và người trẻ tuổi. Thuốc không dùng đơn độc mà luôn kết hợp với các thuốc khác như vincristine, corticoid và anthracycline trong các giai đoạn tấn công và tăng cường.

Hiệu quả theo nghiên cứu

Hiệu quả của pegaspargase được đánh giá trong nghiên cứu CCG-1962, một thử nghiệm ngẫu nhiên trên 118 trẻ từ 1 đến 9 tuổi bị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nguy cơ chuẩn chưa điều trị. Trẻ được dùng pegaspargase hoặc asparaginase thông thường từ E. coli trong phác đồ phối hợp. [2] Pegaspargase đạt hiệu quả làm cạn asparagine trong máu tương đương hoặc kéo dài hơn với số mũi tiêm ít hơn nhiều. [2]

Nhờ các phác đồ nhiều thuốc có asparaginase, phần lớn trẻ em bị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho hiện nay có thể được chữa khỏi. Kết quả ở từng người phụ thuộc vào nhóm nguy cơ, đặc điểm di truyền của tế bào bệnh và đáp ứng sớm với điều trị.

Tác dụng phụ thường gặp và khi nào cần báo bác sĩ ngay

Các tác dụng phụ thường gặp gồm buồn nôn, nôn, tiêu chảy, sốt, mệt mỏi và chóng mặt. [3] Ngoài ra, pegaspargase có một số tác dụng phụ đặc trưng và có thể nặng: [2]

• Phản ứng dị ứng, kể cả sốc phản vệ: người bệnh được theo dõi tại chỗ khoảng một giờ sau mỗi lần dùng thuốc. [2]
• Cục máu đông, kể cả huyết khối trong não. [2]
• Viêm tụy, đôi khi nặng. [2]
• Tăng đường huyết. [2]
• Rối loạn đông máu và chảy máu. [2]
• Tổn thương gan, kể cả bệnh tắc tĩnh mạch gan. [2]

Hãy báo bác sĩ ngay nếu có:

• Nổi mề đay, phát ban, ngứa, khàn giọng, khó thở, khó nuốt, sưng mặt, ngất. [3]
• Đau bụng kéo dài bắt đầu ở vùng thượng vị và có thể lan ra sau lưng, kèm buồn nôn, nôn. [3]
• Đau đầu dữ dội, sưng đau tay chân, đau ngực, yếu hoặc tê một bên người. [3] [2]
• Khát nhiều, tiểu nhiều. [3]
• Vàng da, vàng mắt, bụng to nhanh, chảy máu hoặc bầm tím bất thường. [2]

Theo dõi trong quá trình dùng thuốc

Pegaspargase được tiêm tại bệnh viện hoặc phòng khám; lịch tiêm do bác sĩ quyết định dựa trên phác đồ và đáp ứng của người bệnh. [3] Sau mỗi lần dùng, người bệnh được theo dõi để phát hiện phản ứng dị ứng. [2] Trong quá trình điều trị, bác sĩ xét nghiệm đường huyết, men gan, bilirubin, các yếu tố đông máu và men tụy khi có đau bụng. [2] Ở một số trung tâm, bác sĩ còn đo hoạt độ asparaginase trong máu để biết thuốc có còn tác dụng không, vì một số người bệnh có thể bất hoạt thuốc mà không có biểu hiện dị ứng rõ ràng.

Hãy giữ đúng lịch hẹn khám và xét nghiệm, và mang theo danh sách các thuốc đang dùng mỗi lần đi khám. [3]

Tương tác và lưu ý khi dùng

• Báo bác sĩ nếu từng bị viêm tụy, cục máu đông hoặc chảy máu nặng, đặc biệt nếu xảy ra trong lần dùng asparaginase trước; khi đó bác sĩ thường không dùng pegaspargase. [3] [2]
• Báo bác sĩ về mọi thuốc, vitamin, thực phẩm chức năng và thảo dược đang dùng, đặc biệt là thuốc chống đông, thuốc chống kết tập tiểu cầu. [3]
• Pegaspargase có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của thuốc tránh thai nội tiết dạng uống; hãy hỏi bác sĩ về biện pháp tránh thai phù hợp. [2]
• Báo bác sĩ nếu đang mang thai hoặc dự định có thai; không cho con bú trong thời gian điều trị. [3]

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Pegaspargase nằm ở giai đoạn nào trong phác đồ điều trị của tôi (hoặc của con tôi), và sẽ tiêm bao nhiêu lần?
• Thuốc được tiêm bắp hay truyền tĩnh mạch, và tôi cần ở lại theo dõi bao lâu sau mỗi lần tiêm?
• Những dấu hiệu nào của viêm tụy, cục máu đông hoặc dị ứng mà gia đình tôi cần báo ngay?
• Tôi có cần theo dõi đường huyết tại nhà không?
• Nếu bị dị ứng với pegaspargase, có loại asparaginase nào khác thay thế được không?
• Tôi có cần kiêng thực phẩm hay thuốc nào trong thời gian dùng thuốc không?
• Chi phí thuốc là bao nhiêu và bảo hiểm y tế chi trả thế nào?

Nguồn tham khảo

1. Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI): Pegaspargase
2. Nhãn thuốc được FDA phê duyệt (DailyMed): Oncaspar (Pegaspargase) Injection, Solution [Servier Pharmaceuticals Llc]
3. MedlinePlus (Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ): Pegaspargase