Tagraxofusp (Elzonris)

Thuốc này là gì và hoạt động thế nào

Tagraxofusp (tên đầy đủ trên nhãn Mỹ là tagraxofusp-erzs) là thuốc điều trị ung thư dùng đường truyền tĩnh mạch, biệt dược gốc là Elzonris của hãng Stemline Therapeutics. [1] [2] Thuốc thuộc nhóm protein gây độc tế bào, nhắm vào protein CD123. [3] [2]

CD123 là một protein trên bề mặt tế bào. Tagraxofusp là một độc tố tế bào được thiết kế để nhắm vào các tế bào mang CD123 và tiêu diệt tế bào ung thư. [3] [2]

Dùng cho ai

Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI) và nhãn thuốc được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, tagraxofusp được dùng cho người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên bị tân sản tế bào tua dạng tương bào non (BPDCN). [1] [2]

Đây là một bệnh ung thư máu hiếm gặp, thường gây các tổn thương trên da và có thể lan tới tuỷ xương, hạch bạch huyết. [3] Thuốc có thể dùng cho người bệnh mới chẩn đoán, chưa điều trị trước đó. [2]

Trước khi bắt đầu, người bệnh cần có chức năng tim đủ tốt và nồng độ albumin máu không quá thấp, vì thuốc có nguy cơ gây hội chứng rò mao mạch. [2]

Hiệu quả theo nghiên cứu

Hiệu quả được đánh giá trong thử nghiệm STML-401-0114, một nghiên cứu một nhóm, đa trung tâm. Trong nhóm 13 người bệnh mới chẩn đoán, chưa điều trị (tuổi trung vị 65; tất cả đều có tổn thương da, khoảng một nửa có bệnh ở tuỷ xương): [2]

• Khoảng 54% (7 trên 13 người) đạt đáp ứng hoàn toàn hoặc đáp ứng hoàn toàn trên lâm sàng (chỉ còn bất thường nhẹ ở da không phải bệnh đang hoạt động).
• Thời gian trung vị đến khi đạt đáp ứng khoảng 57 ngày.
• Ở thời điểm phân tích, thời gian duy trì đáp ứng trung vị chưa đạt tới.

Vì số người bệnh trong nghiên cứu ít và không có nhóm so sánh, cần thận trọng khi diễn giải kết quả. Hãy trao đổi kỹ với bác sĩ về kế hoạch điều trị tổng thể.

Tác dụng phụ thường gặp và cần báo bác sĩ ngay

Các tác dụng phụ thường gặp nhất gồm hội chứng rò mao mạch, buồn nôn, mệt mỏi, sốt, phù ngoại biên và tăng cân. Bất thường xét nghiệm hay gặp gồm giảm albumin, giảm tiểu cầu, thiếu máu, giảm canxi, giảm natri, tăng đường huyết và tăng men gan. [2] Người bệnh cũng có thể bị nôn, táo bón, tiêu chảy, đau đầu, chán ăn, đau lưng, đau tay chân, mất ngủ, bồn chồn hoặc lú lẫn, chảy máu cam. [3]

Nhãn thuốc có cảnh báo đóng khung (mức cảnh báo cao nhất của FDA) về hội chứng rò mao mạch: dịch từ lòng mạch thoát ra mô xung quanh, gây phù, tăng cân, tụt huyết áp, có thể đe doạ tính mạng hoặc tử vong nếu không được xử trí đúng. Trong các thử nghiệm, hội chứng này xảy ra ở khoảng 53% người bệnh, phần lớn ở mức nhẹ đến vừa, nhưng khoảng 3% tử vong. Hội chứng thường xuất hiện khoảng 4 ngày sau khi bắt đầu, hầu hết trong chu kỳ đầu tiên. [2]

Thuốc cũng có thể gây phản ứng quá mẫn và tổn thương gan. [2]

Hãy báo bác sĩ ngay hoặc đi cấp cứu nếu có: [3] [2]

• Tăng cân nhanh, phù mới hoặc phù nặng hơn, khó thở, chóng mặt do tụt huyết áp: dấu hiệu hội chứng rò mao mạch.
• Phát ban, ngứa, khó thở, sưng miệng: dấu hiệu dị ứng.
• Mệt lả, vàng da hoặc vàng mắt, chán ăn, đau hạ sườn phải: dấu hiệu tổn thương gan.
• Sốt, ớn lạnh, ho hoặc dấu hiệu nhiễm trùng khác; tim đập nhanh.

Theo dõi trong quá trình dùng thuốc

Thuốc được truyền tại cơ sở y tế theo từng chu kỳ ngắn ngày. Chu kỳ đầu là giai đoạn hay xảy ra hội chứng rò mao mạch nhất, nên cần được theo dõi đặc biệt sát. [2]

Trước mỗi liều, bác sĩ sẽ kiểm tra albumin máu, theo dõi cân nặng, phù, huyết áp và tình trạng tuần hoàn. [2] Men gan được theo dõi định kỳ; thuốc sẽ được tạm ngừng nếu men gan tăng cao. [2] Phụ nữ có khả năng mang thai cần thử thai trong vòng 7 ngày trước khi bắt đầu. [3]

Tương tác và lưu ý khi dùng

• Hãy báo bác sĩ mọi thuốc kê đơn, không kê đơn, vitamin, thực phẩm chức năng và thảo dược đang dùng. [3]
• Báo bác sĩ nếu bạn có huyết áp cao hoặc thấp, bệnh tim, bệnh thận hoặc bệnh gan. [3]
• Mang thai: cần tránh thai hiệu quả trong khi điều trị và 7 ngày sau liều cuối. [3]
• Cho con bú: không cho con bú trong khi điều trị và 7 ngày sau liều cuối. [3]

Câu hỏi nên hỏi bác sĩ

• Bệnh của tôi đã lan tới những đâu: da, tuỷ xương, hạch hay cơ quan khác?
• Tôi có cần nằm viện trong chu kỳ đầu không, và trong bao lâu?
• Những dấu hiệu nào của hội chứng rò mao mạch tôi và gia đình cần theo dõi?
• Albumin máu và chức năng tim của tôi hiện có đủ điều kiện để dùng thuốc không?
• Nếu bệnh đáp ứng, tôi có thể tiến tới ghép tế bào gốc không?
• Tôi sẽ dùng thuốc trong bao nhiêu chu kỳ?
• Thuốc có lưu hành tại Việt Nam không, và chi phí điều trị là bao nhiêu?

Nguồn tham khảo

1. Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI): Tagraxofusp
2. Nhãn thuốc được FDA phê duyệt (DailyMed): Elzonris (Tagraxofusp) Injection, Solution [Stemline Therapeutics, Inc.]
3. MedlinePlus (Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ): Tagraxofusp